主治医生没想到蔡磊病程发展得这么快但不希望大家谈“渐冻”色变(6)

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2024-03-02 13:45:22 每日经济新闻

因此，一款国内患者用得起的渐冻症新药一直是临床急需。樊东升告诉记者，由于蔡磊的奔走呼吁，近年来国内渐冻症药物研发大大加速，目前有7—8款药物即将启动临床研究，未来3至5年，全球范围内可能会陆续出现一些获批新药，其中肯定会有诞生于中国的药物。

而神济昌华正在进行IIT（研究者发起的临床研究）患者招募的SNUG01被认为是种子选手之一。资料显示，首例接受同情给药的患者是遗传基因突变导致的渐冻症，病情进展相对较快，但在长达6个月的用药观察后，其电生理监测结果有所好转，病情进展显著延缓，并且基本可以排除安慰剂效应（患者因为心理作用感受到的病情缓解）的影响。目前，还有3位患者正在进行临床试验。

图片来源：神济昌华官网

“就目前的研究看，运动神经细胞不会在瞬间再生，所以我们不奢望能逆转渐冻症，只要能把病情稳住不发展，就已经是天大的进步了。所以，要实现的第一步是让病情慢下来，第二步是让病情停下来。现在SNUG01似乎让首例患者停下来了，这绝对是突破性的。”

樊东升告诉记者，对于渐冻症这类病因不明、暂无特效药的罕见病，要找到有用的药，必须“英雄不问出处”，既可以是像SNUG01这样基础研究充分、作用机制相对清楚，需要在临床上进行验证的创新药物；也可以是像藿苓生肌、参蓉颗粒等经过多年临床使用的经验方，在看到效果后再探讨机制。

值得期待的是，中国科学家在基础科研方面的能力已经达到国际水平，中国作为人口大国，在罕见病药物研发方面享有很大的人口红利，中国罕见病药物的未来值得期待。不过，这需要以临床设计水平提高为基础。

“临床研究不是说找几个病人用药看一看就行了，而是要通过临床研究把基础研究成果转化成获批药物，其中临床设计思想非常重要。只要我们把罕见病资源用好，把临床设计做好，就能更早地拿到有效证据，真正实现弯道超车。”樊东升说。

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