2012年，我们的团队从一位有酶缺陷的捐献者身上分离出肝细胞，并把它们注入一位肝脏有另一种缺陷的病人体内，从而达到治疗的目的。这种治疗策略是安全的，因为尽管移植的肝脏缺少一种酶，但几十亿个移植细胞不足以在接受者身上产生与捐献者相同的疾病。相反，移植细胞却足以缓解病症，因此移植是必要的。移植的肝细胞可以提供病人的肝脏不能行使的功能，同时病人的肝脏仍能行使移植的肝细胞缺少的功能——就像是一种“拼图”的互相补偿，从而不必移植整个器官。正是用这种方法，我们成功地治疗了一个病人的苯丙尿酮症。

到目前为止，有两名苯丙尿酮症患者接受了肝细胞移植。几个月前，我们展示了“拼图”移植，而现在，我们和布鲁塞尔的团队将其变成了现实。另外，这种方法并不仅限于治疗苯丙尿酮症。无论如何，我们的工作不会止步于此。因为在过去几年中，我们也仔细考察了干细胞的应用潜力。

　　Ⅳ·干细胞疗法的借用

干细胞是一类能够分化为不同成熟细胞的细胞。然而，干细胞常常分化不完全，导致分化后的细胞具有不同程度的功能，有些甚至还会功能不全。为了治疗代谢类疾病，不仅需要找出最有活力的干细胞，还要保证它能分化为成熟、完整的肝脏细胞。但是，从20世纪60年代发现干细胞以来，没有任何一种干细胞能通过严格的肝功能检测。

这时，我们在分离和制备移植肝细胞上的经验就派上用场了。我们的团队在胎盘羊膜上皮细胞中找到了一种干细胞，其在治疗肝脏疾病上有非常大的潜力。羊膜是一种袋状膜，它包裹着胎儿，让胎儿在9个月的妊娠期内沉浸在羊水中，受到保护。

特别的是，羊膜是一种没有血管且结构简单的组织，坚韧而有弹性。羊膜的最里面是一层上皮细胞（AE细胞），与胎儿直接接触。这些细胞在妊娠开始的头几天就形成了，那时婴儿还只是一个很小的胚胎，一大团细胞还没分裂成不同的组织。在生命形成的最初几天，一些细胞离开胚胎形成了羊膜，而羊膜正是妊娠成功的必要条件。AE细胞整齐而结实，发挥着多种功能，包括生成羊水以及在9个月后“打破羊水”。更重要的是，AE细胞还能保护胎儿免受母体免疫系统的伤害。若没有胎盘这一媒介，尤其是羊膜中的AE细胞，胎儿很可能会被母体的免疫系统认作为“外来物质”——毕竟胎儿中有一半遗传物质来自父系（而另一半显然来自母系）——因此会被母体排斥，早期自发性流产通常就是这种情况。

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