通过新生儿筛查,医生能够从一开始诊断出多种代谢类疾病,并及时进行治疗,保证病人的生存。而第一种被认为有必要尽早诊断的疾病正是苯丙尿酮症——它是一种常见的代谢类病,在美国的发病率很高(在意大利更高)。我们的研究一直受到了美国苯丙尿酮症联盟的支持(不只是在经济上),因为联盟中的患者和他们的家庭在这种细胞疗法中看到了希望。
据估计,在意大利,每一万名婴儿中就有一名婴儿患有苯丙尿酮症。而现在,他们有望通过移植AE细胞获得治疗。在另一方面,尽管苯丙尿酮症在不同的发育阶段有着不同的发病率和严重程度,但病人通常不会被批准进行肝脏移植。这是因为,人们担心必不可少的免疫抑制疗法会对病人产生副作用,但病人又需要它来保护移植过来的组织和细胞。那么,对AE细胞来说,病人也必须接受免疫抑制疗法吗?
Ⅴ·再生医学疗法的春天
同器官移植一样,移植细胞也需要从与接受者具有一定匹配度的捐献者那里提取。因此,细胞疗法(包括干细胞和肝细胞)一直都需要服用免疫抑制药物,避免移植细胞的异体排斥现象。而AE细胞最让人欣喜的地方在于,它们可能不受严格匹配的限制,也就是说,移植这类细胞,可能不需要必须使用“烦人的”免疫抑制方案。到目前为止,在所有移植了人类AE细胞的动物身上,我们从未使用免疫抑制方案,也没有记录到任何免疫排斥现象。鉴于人类和老鼠完全不同,无须使用免疫抑制方案让人印象深刻。
在卡罗琳斯卡医学院,我们与其他意大利团队合作,进行了更加深入的研究。在AE细胞身上,还有许多值得研究的地方,尤其是它们在母体和胎儿的免疫系统上的作用。近来,我们与科学界分享了AE细胞的一些全新而奇妙的分子策略,包括4种此前从未在任何细胞中观察到的新策略。目前,我们正在利用这些机制,探索再生医学疗法,用于治疗肿瘤。这些新疗法将不仅可以用于肝脏,也可以用于人体的其他器官。
新华社北京2月28日电(记者李斌、胡喆)我国科学家关于早期肝细胞癌蛋白质组研究的论文北京时间2月28日在国际权威期刊《自然》杂志上线发表,文章首次表明蛋白质组可用于早期肝细胞癌的分型、预后和靶向治疗
新华社北京3月2日电 题:“发现肝细胞癌精准治疗潜在新靶点!”——中国人类蛋白质组学研究新突破三大看点 新华社记者 陈芳、胡喆 近日
新华社南京4月24日电(记者陈席元)记者23日从南京医科大学获悉,该校第一附属医院王慧博教授团队发现,一种名为WP1130的小分子抑制剂能够高效抑制胶质瘤干细胞的繁殖,有望成为治疗脑瘤的新药