这种由神经与肌肉接头处传导障碍所引起，慢性的、罕见的自体免疫性疾病，目前尚不能治愈。有专家按1/5000的患病率估算，推测中国重症肌无力患者大约有65万人之多。
漫长的冬天过去，在死亡线上挣扎半年之久的王哲又活了过来。在三甲医院，他同样被确诊为重症肌无力。开始接受治疗后，疾病变成身体里的困兽，他开始与它和平共处。
与王哲相比，杨希承受得更多。得病后，她面对不只有朋友的疏远，还有来自至亲的排斥，按照布依族的习俗，患了重病的女孩不能在娘家过年。疾病没有摧毁她，但这一切把她紧紧缠住，“觉得自己要死掉了”。
尽管如此，重症肌无力患者仍是罕见病病友里“幸运”的少数。
目前全球已知7000多种罕见病中，仅5%有有效药物，重症肌无力是其中之一。由上海中西三维药业有限公司生产的溴吡斯的明，可用于治疗重症肌无力。这种被患者称为“小明”的特效药，是维持他们正常生活的“大力丸”。虽然美罗华等进口特效药也可用于重症肌无力治疗，但与20元一瓶的“小明”相比，药价高昂，并且不在医保报销范围内。
不过，由于依赖单一药物，重症肌无力患者不得不承受救命药断供的风险。2016年，因为药厂产能升级新旧厂房更替，“小明”大面积断货。即便是药厂正常生产的情况下，仍有患者因为“小明”不在当地医疗机构采购计划中，不得不跨省买药。找人代购少则40元，多则七八十元，最贵时被炒到160元一瓶。
救命“孤儿药”难入医保目录
他们的遭遇并非个例，而是中国罕见病患者群体的缩影。
