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中国基因编辑新突破：首例外籍患者通过基因编辑治愈地中海贫血症(2)

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2024-07-29 13:37:37  上海科技

相较于传统的输血疗法和异体造血干细胞移植法，正序生物CS-101注射液来自于患者的自体干细胞，制备周期短，患者不需要长时间等待，只需要数周即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果；相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法，正序生物CS-101注射液具有更好的有效性和安全性，采用的tBE技术不会造成DNA双链断裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色体异位、脱靶突变等风险，同时所编辑的靶点可更高效地激活胎儿血红蛋白表达，使患者迅速完成造血重建，更快地达到健康人血红蛋白水平，更早摆脱输血依赖。

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，其中，β-地中海贫血症是一种流行于我国南方地区的遗传性血红蛋白病，在地中海沿岸国家、南亚和东南亚各国也较为多见。据统计，我国地中海贫血症突变基因携带者约有3000万人，其中，重型和中间型地贫患者约为30万人；东南亚地区地中海贫血症突变基因携带者约有3亿人，占总人口的44.60%；另一种常见的遗传性血红蛋白病是镰刀型贫血症，在全球多个国家也广泛存在，全球镰刀型贫血症突变基因携带者约占总人口的3.5%，每年大约有30万名婴儿出生时患有镰刀型贫血症。

目前，正序生物CS-101注射液针对β-地中海贫血症的临床I期试验正在稳步推进。同步，关于CS-101注射液治疗镰刀型贫血症的临床试验也正在筹备中，针对镰刀型贫血症患者的全球招募计划已经启动。该研究得到广西医科大学第一附属医院、上海科技大学及上海临床研究中心等单位的支持。

(责任编辑：乔娇 TT0002)
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