基因编辑治疗突破性进展!多团队合作带来肝病治疗新策略!近期,《Cell Stem Cell》杂志在线发布了一项跨机构合作的研究成果,这项研究由中国科学院分子细胞科学卓越创新中心惠利健团队携手仁济医院夏强团队、华东师范大学李大力团队以及上海科技大学iHuman研究所钟桂生团队共同完成。研究标题为“Efficient expansion and CRISPR-Cas9-mediated gene correction of patient-derived hepatocytes for treatment of inherited liver diseases”。
研究团队基于以往工作,构建了一套高效体系,用以体外培养遗传性肝脏病患者的肝细胞,并实现了这些细胞的长期大量扩增。在此基础上,他们优化了CRISPR-Cas9基因编辑技术,成功在携带遗传性代谢疾病缺陷基因的增殖肝细胞中,定点修复了相关基因。实验进一步显示,将经过基因编辑的肝细胞移植到患有酪氨酸血症的小鼠模型中,能有效整合并再生小鼠肝脏,从而成功治疗疾病,证明了这种方法的治疗潜力。该研究为遗传性肝脏疾病提供了一个基于自体肝细胞治疗的概念验证方案。
肝脏作为关键的新陈代谢器官,其功能失常会引发严重的遗传性代谢疾病,目前治疗手段有限,肝移植是最直接但又受限于供体和排异问题的解决方案。惠利健团队早先已成功实现人原代肝细胞的大规模扩增,为肝病治疗开辟了新路径。最近,他们又在2024年实现了利用海藻酸钠微胶囊封装的增殖肝细胞类器官,为肝衰竭治疗提供了新的研究基础。
英国广播公司20日报道称,荷兰阿姆斯特丹大学的研究人员在近期举行的一次医学会议上表示,他们通过基因编辑技术成功切除了受感染细胞中的艾滋病毒。
2024-03-21 15:27:00基因编辑技术或有助治愈艾滋病窦科峰院士介绍:这是医学界第一次将基因编辑猪肝植入人体内,在目前观察的96小时内,移植的基因编辑猪肝脏,在人体内能够发挥生理功能,正常分泌胆汁,说明有可能替代人类肝脏。
2024-03-15 09:21:25全球首例由猪到人异种肝移植完成集成电路产业已迈入“后摩尔时代”,面对芯片性能提升的困境和高昂成本,探索新技术路径成为当务之急
2024-05-10 05:50:39中国科学院芯片领域取得突破性进展中国自2003年起实行“四免一关怀”政策,为艾滋病患者提供免费的抗病毒治疗,这一防控模式持续优化并广泛覆盖。至2014年底,近37万患者得益于免费治疗,治疗网络普及至全国多数地级与县级区域
2024-05-22 10:24:15艾滋病病毒入侵人体全过程曝光