熊先军：希望更多人关注罕见病，每个小群体都不该被放弃(4)

我一直在思考是什么导致了罕见病患者生命的差异？是微小的基因吗？还是我们社会对罕见病患者“生”而不同的差异还不够包容，而造成他们生命的差异呢？我认为是后者。

从现代医学来看，有些罕见病是可以用药治愈的，但会涉及经济负担问题。有一些病无法治疗，比如黏多糖贮积症患者，坐上轮椅就和正常人一样，可以与社会正常交往，但需要有完善的无障碍设施。有些患者智力没问题，有自我生存能力，但在工作中还是会受到歧视，就业不平等。

关注弱势群体是一个社会文明的标志。中国改革开放40多年来，国家制度层面对弱势群体的关怀在逐步完善。十八大以来，随着脱贫攻坚任务的完成，中国社会向着高质量发展阶段迈进，我们会越来越关注弱势群体、边缘人群，当然也包括罕见病患者。加强他们的权益保障，是中国进入新发展阶段的历史必然，也是高质量发展的应有之义。目前，罕见病相关保障体系仍然有待完善，不仅要关注他们的医疗需求，也要为他们的社会融入提供保障，需要多方共同努力。

罕见病的医疗保障

“对于所有的罕见病药品，首先是价格降下来纳入基本医保，再在大病、商业、救助等方面给予部分保障”

新京报：高值罕见病药品保障越来越受到社会关注。你如何看待这个问题？

熊先军：过去30多年我们国家注重医疗保障制度建设，不断改革，建立了社会主义市场经济体制下的医疗保障制度，现在医保体制的四梁八柱已经建好，实现了绝大部分人的应保尽保。但也要看到还有保障不足的地方。

目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及多种疾病，但极少数价格昂贵的药品尚未纳入。这两年国家医保局正在抓紧研究，但也存在两种观点的不断碰撞。