蔡磊参与推进的渐冻症药迎新突破 获FDA孤儿药资格
近日，中美瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”。
RAG-21专门针对FUS基因突变，通过降低FUS蛋白水平来减轻其错误定位和异常聚集。该药物利用RNA干扰机制发挥作用，临床前研究显示其具有显著的敲低效果和良好的安全性。
这款药物是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊合作推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物。此前的第一款药物RAG-17针对SOD1基因，已于今年5月获得中国国家药监局药品审评中心的临床试验默示许可，拟用于治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症。
(责任编辑：张小花 TT1000)
关闭
美国国债总额再创新高 增速惊人引发担忧
美国国债总额再创新高2024-11-24 21:25:00
女子用“过期”眼药水视力降至0.1 警惕眼部感染风险
女子用“过期”眼药水视力降至0.12024-11-24 21:17:00
特色文旅释放消费“新”热潮 银杏村迎来观赏旺季
特色文旅释放消费“新”热潮2024-11-24 21:16:00
人类史上首次！洲际导弹投入实战？！
人类史上首次！洲际导弹投入实战？！2024-11-22 09:26:01
俄：已将波兰的北约新基地列为“潜在优先摧毁目标”
俄：已将波兰的北约新基地列为“潜在优先摧毁目标”2024-11-22 10:01:50
英国海军再削减5艘舰艇，保守党警告称将重现“马岛危机”
英国2024-11-22 09:44:25
梅德韦杰夫发布俄新型中程高超音速导弹袭击视频：好吧，你们得到了
梅德韦杰夫发布俄新型中程高超音速导弹袭击视频：好吧，你们得到了2024-11-22 10:38:52
普京回应“洲际导弹打击”传闻：俄军使用了新型中程高超音速导弹，未搭载核弹头
普京回应“洲际导弹打击”传闻：俄军使用了新型中程高超音速导弹，未搭载核弹头2024-11-22 09:57:53
俄对乌实战测试新型中程高超音速导弹，泽连斯基：是“明显且严重升级”
泽连斯基，高超音速导弹2024-11-22 09:58:45
国际刑事法院发出三张逮捕令，以色列、哈马斯回应
国际刑事法院发出三张逮捕令，以色列、哈马斯回应2024-11-22 10:01:28
西热力江晒与全红婵合影 篮球跳水明星同框
西热力江晒与全红婵合影2024-11-24 21:10:44
济南发布寒潮黄色预警
济南发布寒潮黄色预警2024-11-24 21:11:41
孙东旭重回东方甄选直播间 时隔一年再搭档天权
孙东旭重回东方甄选直播间2024-11-24 21:09:30
湖南黄金回应平江发现超40条金矿脉 资源储量待确认
湖南黄金回应平江发现超40条金矿脉2024-11-24 20:46:00
泽连斯基：军事走不通，外交手段可以收回克里米亚
泽连斯基：军事走不通，外交手段可以收回克里米亚2024-11-22 10:02:23
不藏了？美军自爆有“仁爱礁特遣队”
美军自爆有“仁爱礁特遣队”2024-11-22 09:50:34
国际刑事法院对内塔尼亚胡等人发出逮捕令，拜登发声
国际刑事法院对内塔尼亚胡等人发出逮捕令，拜登发声2024-11-22 09:29:54
代号“榛树”普京证实对乌发射新型中程导弹 能够以10马赫的速度打击目标无人能拦截！
普京证实对乌发射新型中程导弹2024-11-22 09:29:35
普京证实：俄军发射新型中程高超音速导弹
普京证实：俄军发射新型中程高超音速导弹2024-11-22 09:29:18
跟着任贤齐打卡济南 解锁灵动温润之城
跟着任贤齐打卡济南2024-11-24 21:09:42
特色文旅释放消费“新”热潮 银杏村迎来观赏旺季
特色文旅释放消费“新”热潮2024-11-24 21:16:00
云南男子坚持无偿献血十余年 善小常为传递爱
云南男子坚持无偿献血十余年2024-11-24 21:09:00
美国国债总额再创新高 增速惊人引发担忧
美国国债总额再创新高2024-11-24 21:25:00
日本自卫官跪下了……
日本自卫官跪下了……2024-11-22 09:39:11
“兔子警官”李语蔚升职为四级辅警 坚守一线获认可
“兔子警官”李语蔚升职为四级辅警2024-11-24 21:08:33
肖战无袖肌肉线条 自律与魅力的展现
肖战无袖肌肉线条2024-11-24 21:10:54
尔滨又到了“开屏”的季节 冰雪季带动产业新机遇
尔滨又到了“开屏”的季节2024-11-24 21:07:07
乌克兰首次对俄境内发射英国“风暴之影”巡航导弹，俄官员警告
乌克兰首次对俄境内发射英国“风暴之影”巡航导弹，俄官员警告2024-11-22 10:17:55
宋佳与女性题材的缘分 秀场魅力对决
宋佳与女性题材的缘分2024-11-24 21:10:02
文旅局回应听泉赏宝撞脸文物 镇墓兽意外出圈
文旅局回应听泉赏宝撞脸文物2024-11-24 20:41:04
闪送小哥和人发生冲突 头部被砸出血 成都银泰城路段事件引发关注
闪送小哥和人发生冲突 头部被砸出血2024-11-24 21:07:21
女子称被霸王茶姬官方发丑照 抽奖争议再起波澜
女子称被霸王茶姬官方发丑照2024-11-24 21:11:58
英媒爆料：乌军面临导弹短缺问题，美制ATACMS导弹仅有约50枚
乌军，美制ATACMS2024-11-22 10:08:15
女子用“过期”眼药水视力降至0.1 警惕眼部感染风险
女子用“过期”眼药水视力降至0.12024-11-24 21:17:00
国际刑事法院向内塔尼亚胡和加兰特发出逮捕令
内塔尼亚胡2024-11-22 10:05:04
相关新闻
国内首款渐冻症精准治疗药获批上市 ALS治疗迎新突破
2024-10-11 09:59:00国内首款渐冻症精准治疗药获批上市蔡磊认为勇敢应该向死而生 逆境中推进渐冻症研究
在长达一年的不懈奋斗后，渐冻症研究领域迎来了新的转机，这得益于一位前京东集团副总裁、同时也是渐冻症患者的蔡磊
2024-08-02 14:06:30蔡磊认为勇敢应该向死而生蔡磊科研团队负责人妻子也是渐冻症患者
6月21日报道，北京。京东集团原副总裁、与渐冻症抗争4年的蔡磊近期因感冒进ICU，出院后蔡磊依然忙着攻克渐冻症难题。
2024-06-21 17:06:07蔡磊科研团队负责人妻子也是渐冻症患者蔡磊：我坚信渐冻症会被治愈，科研带来新希望
在2024年的世界渐冻人日到来前夕，社会各界对这一群体的关注度再次升温。京东集团前副总裁蔡磊，自身也是一名渐冻症患者，因感冒引发的身体状况恶化让他一度进入重症监护室，此事牵动了广大患者的心弦
2024-06-21 18:16:32蔡磊：我坚信渐冻症会被治愈蔡磊公布渐冻症诊断报告 生命不息，科研不止
2024-06-10 22:19:27蔡磊公布渐冻症诊断报告蔡磊说为渐冻症发声是我的责任 坚守者盼奇迹抗争渐冻人生
2024-06-21 20:34:20蔡磊说为渐冻症发声是我的责任
