国内首款渐冻症精准治疗药获批上市 ALS治疗迎新突破
中国首款专为治疗渐冻症设计的精准医疗药品已获得上市许可。据财联社10月8日的报道，渤健中国透露，国家药监局已附条件批准托夫生注射液（商品名称：凯盛迪）投入市场，用于帮助那些具有超氧化物歧化酶1（SOD1）基因变异的成年ALS（肌萎缩侧索硬化症）患者。这标志着中国在ALS的精准治疗药物领域实现了零的突破。
托夫生注射液作为一种反义寡核苷酸药物，其作用机制是通过抑制SOD1蛋白的产生，有效降低有害SOD1蛋白的积累，进而保护运动神经元免受损害，达到延缓病情发展的目的。今年早些时候，即2023年4月，该药物已在美国首获批准上市，成为全球范围内唯一针对SOD1相关ALS的病因治疗药物。
(责任编辑：张小花 TT1000)
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