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新药来了!这一无法治愈的疾病有救了?

大脑就像一座繁华的“记忆之城”。

神经元细胞之间交错连接,搭建起一张复杂而精密的通信网络。每天,都有一群“清洁工”——小胶质细胞负责清理代谢废物,确保信息传递畅通无阻。

某一天,聚集在神经元之间的β淀粉样蛋白开始异常积累,就像建筑废料一样,堆积成“斑块”,逐渐堵塞大脑的信息“高速公路”。另一种Tau蛋白,本该是稳固神经元内部的“支架”,也发生了异常变化,在细胞内部缠绕成一团,造成细胞功能受损。负责传递信息的化学物质,被困在这些“废墟”中,整个大脑的记忆功能逐渐崩溃。这不是科幻情节,而是部分阿尔茨海默病患者大脑中的真实病理变化。

阿尔茨海默病,俗称老年痴呆症,是最常见的神经退行性疾病,但目前病因不明,无法治愈,其特征是认知障碍,逐渐发展为痴呆,最终会导致早逝。β淀粉样蛋白(以下称“Aβ”)斑块和Tau蛋白缠结是阿尔茨海默病的两个关键病理特征,相关假说也成为科学界试图解释发病机制的主流理论。

近年来,阿尔茨海默病药物研发取得了一些重要进展。2021年6月,阿杜卡努单抗注射液获得美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准,该药由美国生物技术公司渤健和日本制药公司卫材合作开发,但由于临床效果和安全性存在争议,2024年1月,渤健宣布停止该药的开发和商业化。

过去两年,仑卡奈单抗注射液和多奈单抗注射液分别获得FDA批准。这两款药均为针对Aβ的单克隆抗体,前者由卫材和渤健共同研发,后者由美国礼来公司研发。2024年,这两款药物分别获得中国国家药监局的上市批准,用于由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆。

新药来了!这一无法治愈的疾病有救了?

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