当时，研究人员将腺病毒作为载体，将基因插入病人的细胞来替换那些丢失或功能失调而导致疾病的部分。几天后，杰西因为严重免疫反应导致多器官衰竭死亡，这给最初对基因疗法持乐观态度的人浇了一盆冷水。

杰西·基辛格因基因治疗死亡的悲剧发生后，研究人员便缩小了实验室的规模，将精力放在了寻找更加安全的病毒载体上，最终他们发现并推广使用了腺相关病毒。

腺相关病毒是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒。腺相关病毒基因疗法，以腺相关病毒作为载体，将治疗性基因输送到特定的组织和器官中，这些治疗性基因在这些非分裂细胞中以游离体形式稳定存在并表达，从而有效治疗单基因遗传病。

目前，腺相关病毒是较为主流的基因治疗载体平台，也有用腺病毒和慢病毒的基因疗法。仇子龙指出，相比于腺病毒，腺相关病毒载体具有安全性高、免疫原性低、疗效更长和便于改造等优势，新发现的AAV8、AAV9等腺相关病毒将基因转入细胞中的能力比腺病毒强10—100倍。而慢病毒则具有随机整合基因组的特性，存在破坏正常基因功能的潜在风险。

除了此次报道的单基因突变引发的罕见病，当前国内外基因疗法也有用于治疗帕金森病、阿尔兹海默症、癌症等其他复杂疾病。当前，约有42家公司、近100个药物研发项目使用腺相关病毒载体进行基因治疗。此次死亡事故中，研究人员用于基因治疗的载体便是AAV8。

过高剂量易产生毒副作用

对于基因疗法存在的不安全性，程诚认为，以此次“AT132”基因疗法的案例来说，儿童死亡的原因可能是接受了过高剂量的腺相关病毒静脉注射，由此产生了大量的对于腺相关病毒的抗体。病毒和抗体的结合可以进一步激活补体通路或先天免疫反应，从而引发强烈的毒副作用。

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