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基因治疗又遇挫折 它还能“胜任”罕见病克星吗(4)

基因治疗又遇挫折 它还能“胜任”罕见病克星吗(4)
2020-08-04 08:06:47 科技日报

“另一种不安全性表现为正常基因的错位表达。”程诚以脊髓性肌萎缩症的基因疗法“Zolgensma”为例说,静脉注射会导致“Zolgensma”携带的正常基因在肝脏中过度积累,但这个基因在肝脏中并不发挥功能,由此引发了治疗后比较普遍的肝毒性,表现为转氨酶的升高。

早在数年前,基因治疗领域先驱、腺相关病毒研发者之一的美国科学家詹姆斯·威尔逊,曾对基因治疗中使用的高剂量载体表示过担忧。2018年2月,威尔逊团队发表论文称,高剂量腺相关病毒注射后,引发恒河猴和仔猪的严重毒性反应,其中一只恒河猴由于肝脏衰竭不得不接受安乐死。为此,威尔逊呼吁研究人员进行基因治疗时应仔细监测类似的毒性作用。

威尔逊的合作者、美国麻省理工学院医学院高光坪教授也曾表示过类似的看法,他在2019年接受采访时曾表达过担心:这个领域发展太快会让人们变得不那么谨慎,可能会让杰西·基辛格这种事情再次发生。

“科技进步都会经历挫折。”仇子龙表示,虽然这次高剂量基因治疗造成了患者的死亡,但也不能否认基因治疗的有效性。面对单基因罕见病缺少有效治疗手段的现实,基因治疗确实为许多患者和他们的家庭带来了希望。当前,基因治疗还有许多不足之处,这需要领域内的专家学者不断改进和完善,使其更加安全有效,而不应该因噎废食。

在推动基因治疗领域发展方面,仇子龙建议,需要不断改造从而获得新的、具有特殊组织亲和性的腺相关病毒类型,降低注射后人体的免疫反应,实现对正常基因的更精准递送,进一步降低毒副作用;同时,研发更优的基因调控元件,使递送到患者体内的正常基因可以“适时适地适量”地产生有功能的蛋白。

程诚也建议,可以进一步优化腺相关病毒的生产和纯化工艺,降低病毒中的杂质,提高纯度;选择更优的载体递送模式,例如针对神经系统的疾病,可以采用鞘内注射或脑室注射的载体递送模式。

(责任编辑:路子康 CN078)
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