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2025-11-17 13:25:26 海报新闻

陈竹团队体内CAR-T药物的研究现在处于I期临床阶段。I期临床纳入了5例复发难治性SLE女性患者，首要目标是探索药物的安全性。在安全的基础上再观察有效性，按照SLE治疗指南，疗效观察通常持续三个月，有初步疗效才会申请Ⅱ期。Ⅱ期、Ⅲ期临床需扩大样本，进一步验证药物在更广大人群中的疗效。

从2012年第一个患者到2017年获批，CAR-T药物已算是快速上市的佼佼者。陈竹认为，CAR-T针对的很多难治性疾病还没有标准治疗方案，研究样本量仍很小，且由于伦理问题，临床研究很难设置对照组。一项不到一百例病人的研究，就可能推动一个CAR-T药物获批。国际上，针对自身免疫性疾病的CAR-T疗法，速度最快的药企已完成了Ⅱ期临床，开始准备Ⅲ期，有可能三年后能够看到该疗法获批。而国内可能要五年，而且是从传统的体外CAR-T开始破冰。

前述学者表示，业内共识是，从药物靶点发现到上市销售，创新药的研发平均耗时10年、耗资10亿美元，成功率却可能只有1％。去年国内获批上市的SLE靶向生物制剂泰它西普，从研发到上市也经历了近12年。

陈竹团队从2023年开始做临床前研究，2024年底制定了临床研究方案，向医院的伦理委员会提交审查报告，三个月后正式启动了临床试验。伦理审查也是必要的监管环节。他表示，体内CAR-T疗法是在体内改造T细胞，药物形式上属于化学药物，还没有划归传统的细胞治疗药物。细胞治疗药物原则上要求医院的伦理委员会以及省级卫生健康部门的两级审批和备案。

对于CAR-T疗法来说，T细胞的改造涉及基因编辑。刘明耀表示，基因编辑的异体CAR-T虽然解决了短期免疫排异的问题，但外源的CAR-T细胞在体内生存时间最多3—6个月，最终会因被排异而失效。伦理审查时还会因为用到了基因编辑技术，而被反复问及伦理风险。监管部门通常面临审核力量不足的问题。如果申报的是领域内第一款药物，监管方面关注的细节会更多，企业申请被驳回的可能性也更大。

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