8月26日,河南。“已经失去过一个孩子,不想再失去他!”10岁的大儿子因病去世3年后,6个月大的小儿子又确诊罕见病耶氏肺孢子菌,肺部全白无法自主呼吸,张洋洋心痛又焦急。
张洋洋说,2022年,大儿子发烧后打了两天吊水还不见好转,送到医院后就出现多器官衰竭,没能抢救回来。后来意外有了小儿子,没想到又确诊了百万分之一的罕见病。如今想来,大儿子当年离世疑似也因这个病。据了解,该病属于原发性免疫缺陷疾病,只能进行干细胞移植治疗。“医生说能从监护室出来已经是奇迹,希望能有第二次奇迹的出现。”
美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队最近取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法,并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的婴儿
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