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患上必死绝症后，她和丈夫转行读博自救，救命成果登上了《科学》

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2024-06-28 10:57:03  搜狐网

患上必死绝症后，她和丈夫转行读博自救，救命成果登上了《科学》

Sonia Vallabh和Eric Minikel这对夫妇的生活轨迹因Vallabh母亲患上了一种名为致命性家族性失眠症的罕见疾病而发生了根本改变。面对这一挑战，他们决定采取行动，从零开始，踏入生物学领域，攻读博士学位，目的只有一个：深入研究导致这种疾病的根源——朊病毒病。

在美国博德研究所求学期间，两人不仅深化了专业知识，还在2019年取得了突破性进展。他们提出了一项创新策略，旨在利用现有的技术手段监测脑脊液中的PrP（一种与朊病毒病关联密切的蛋白质）水平，这为早期诊断和病情监测开辟了新途径。

紧接着，Vallabh和Minikel与知名教授Jonathan Weissman携手合作，共同开发出一种名为CHARM的革命性表观遗传编辑技术。这项技术不仅为朊病毒病患者带来了希望的曙光，还可能为其他多种神经退行性疾病提供治疗的新策略。

在研究的双轨并进中，一种基于ASO（反义寡核苷酸）的药物ION717已迈入临床试验阶段，它代表着对抗此类疾病的一个重要尝试。与此同时，CHARM编辑工具也正处于持续的优化调整之中，力求达到更佳的治疗效果。

未来，这对夫妇誓言不渝，他们将持续深耕科研，探索更多潜在的治疗方案，致力于为更多的患者带来生命的转机和希望的光芒。

(责任编辑：卢其龙 CN070)
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