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干细胞胰岛素疗法又有新突破!糖尿病最终能迈向可治愈吗

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2024-06-25 11:02:04  


在日前举行的第84届美国糖尿病协会(ADA)科学年会期间,福泰制药(Vertex)公布了一项在研胰岛素细胞疗法临床1/2期试验最新数据,接受治疗的1型糖尿病(T1D)患者接受药物注射后90天内糖尿病都有所缓解,疗效持续超过1年。

通过细胞疗法实现功能性治愈糖尿病的目标是近年来科学家致力的方向。过去一年来,国内外在干细胞治疗1型糖尿病领域相继取得进展。不过,细胞疗法要在临床上广泛普及还有很长一段距离。

90天内起效,疗效持续超一年

自去年6月,美国FDA批准首款来自CellTrans公司开发的同种异体胰岛细胞疗法Lantidra以来,我国研究人员也相继完成了针对1型糖尿病和2型糖尿病干细胞来源的胰岛移植手术,希望彻底治愈1型糖尿病以及伴有胰岛功能衰竭的2型糖尿病。

在美国,包括福泰制药在内的公司研制的胰岛素细胞疗法为干细胞来源、完全分化、产生胰岛素的同种异体胰岛细胞疗法。最新数据表明,在接受福泰制药单次全剂量VX-880输注后90天内,所有1型糖尿病患者均显示出胰岛细胞移植成功和对葡萄糖反应的胰岛素生成。在最后一次随访时,12名患者中有11名减少或停止使用外源性胰岛素超过一年,糖化血红蛋白(HbA1c)低于7个百分点。

1型糖尿病是由于胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞遭到破坏,导致胰岛素生成减少和血糖控制受损,胰岛素的缺乏导致高血糖水平。目前的标准胰岛素治疗不能解决1型糖尿病的根本问题,而除胰岛素外,用于1型糖尿病的疗法选择有限,尚无治愈方法。

尽管目前的细胞疗法具有恢复胰岛细胞功能的潜力,包括葡萄糖反应性胰岛素产生,恢复机体调节葡萄糖水平的能力,但在接受干细胞治疗之后,患者仍需要接受长期免疫抑制治疗,以保护输入的胰岛细胞免受免疫排斥。

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