渐冻症或将被攻克 RNAi疗法RAG-17展现曙光
渐冻症或将被攻克
渐冻症患者蔡磊，身患重病却意志坚韧，他的声音虽因病而显得吃力、沙哑，却在一场特别的签约仪式上引起了全场的静默，仿佛时间在那刻凝滞。蔡磊的生活充满了挑战，日常交流耗尽气力，夜间依赖呼吸机维系，行走需人扶持，但他并未向命运低头，每日坚持16小时工作，执着于自己人生中最后一次创业——对抗渐冻症。渐冻症或将被攻克。
这次创业的关键一步，是与中美瑞康携手建立的“渐冻症药物开发联合实验室”。在4月23日的签约仪式上，蔡磊透露了令人振奋的消息：中国在渐冻症药物研发上已取得前沿进展，尤其是药物RAG-17在临床前模型中展现的惊人成效，显著延长了渐冻症小鼠的存活期，超越当前国际领先药物表现的2至3倍，为患者群体带来了新的希望。
RAG-17是中美瑞康基于其独创的中枢神经系统递送技术SCADTM研发的RNA干扰疗法成果，该技术不仅突破了药物递送的技术瓶颈，还成功在中美两地获得临床试验许可，标志着全球首个针对渐冻症的RNAi疗法的临床应用迈出了重要一步。
中美瑞康的创始人李龙承博士，凭借其在RNA激活领域的开创性工作，从2017年开始投身创新药的研发。面对渐冻症这一治疗难题，李龙承博士与蔡磊先生的合作成为了关键转折。RAG-17项目在双方的共同努力下，进展神速，已完成IIT研究的患者招募与治疗，初步结果显示了积极的疗效与安全性，为全球首次实现了中枢神经系统RNAi药物的多次给药。
蔡磊先生对RAG-17的评价极高，认为它为特定的渐冻症患者群体带来了前所未有的治疗可能，同时也强调了持续研发的重要性，坚信每一步的突破都将引领向最终战胜渐冻症的胜利。此外，RAG-17作为国产药物，若能成功上市，其价格预期将更为亲民，为患者提供更实际的治疗选项。
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