基因编辑治疗突破性进展！多团队合作带来肝病治疗新策略 修复遗传代谢缺陷(2)
针对遗传性肝脏病患的肝细胞，团队优化了培养条件，成功促进来自多种遗传疾病的肝细胞增殖，理论上可从少量肝组织扩增出治疗所需的大量细胞。他们还发展了高效基因敲入技术，通过精确的基因编辑修复了病患细胞中的缺陷基因，并验证了编辑后细胞的功能稳定性。将这些修正后的细胞移植到疾病模型小鼠体内，有效证实了治疗策略的可行性。
本研究的共同第一作者包括分子细胞卓越中心张坤博士、仁济医院万平医生及华东师范大学王立人副研究员，而通讯作者则由惠利健研究员、夏强院士、李大力研究员、钟桂生研究员及张坤博士共同担任。这一成果不仅推进了遗传性肝脏疾病治疗领域的发展，也为未来个性化医疗策略提供了重要参考。
(责任编辑：张佳鑫)
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