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曝渐冻症进口药在上海多家医院缺货 厂商备案变更致断供(2)

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2024-04-29 08:43:59  第一财经

渐冻症，即肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种致命的运动神经元疾病。目前，临床治疗渐冻症的主要药物有限，利鲁唑是较早获批的药物，而较新的药物为2017年美国FDA批准的依达拉奉。尽管有专家表示赛诺菲的利鲁唑在疗效上并不十分显著，仅能平均延长患者生命约3个月，但在缺乏更有效药物的情况下，这仍旧是一个重要的治疗选项，且已被纳入医保范围。部分专家认为，及早使用利鲁唑对生存期延长有明显帮助，甚至有患者使用后存活超过10年。曝渐冻症进口药在上海多家医院缺货。

值得注意的是，渐冻症治疗领域的新药研发正取得进展，如针对SOD1基因的渐冻症治疗药物Tofersen已在瑞金海南医院落地，并已向中国国家药品监督管理局提交上市申请。渐冻症虽相对罕见，但因其对患者生活质量的巨大影响，包括著名物理学家霍金在内的案例，使得这一疾病受到广泛关注。中国约有10万渐冻症患者，面对疾病的诊断和治疗挑战，医疗专家呼吁加强对该病早期识别和管理的关注。

(责任编辑：卢其龙 CN070)
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