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1300万一针“史上最贵药”获批临床 SMA患儿迎福音(2)

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2022-01-20 10:28:12  经济观察网

与“渐冻人”同样残酷，SMA患者也会不断丧失对应的运动功能，只不过“渐冻人”一般是成年发病，而SMA一般是婴幼儿时期发病。

而且SMA是发病越早病情越重，“渐冻人”正好相反。

2019年5月24日，美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma。

患者只需接受一次静脉注射给药，就能在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。

天价药曾引发巨大争议

Zolgensma的目前定价为212.5万美元，被喻为制药史上单价最贵的药物。

目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。

在美国市场，诺华和相关保险公司合作，患者家属可以分期5年来支付费用，平均每年42.5万美元。

2020年5月，Zolgensma被纳入日本健保，患者只需支付30%费用；2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系。

由于高达212.5万美元的定价，有人质疑，诺华是以孩子的生命做要挟。

彭博社曾在一篇报道中指出，Zolgensma在美国引发了两种截然不同的反应：批评人士认为，这是一种定价失控的行为；而另一边，也有支持者说，诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法，可以拯救绝望的家庭。

对于社会和舆论的质疑，诺华公司CEO曾表示：“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术，每个病人要花300万到500万美元，但是效果远不如这些药物。”该CEO表示，如果这种疗法只进行一次，费用比目前的疗法都要便宜。

据诺华的财报，2020年Zolgensma的销售额达9.2亿美元，同比增长151%。

2021年第三季度Zolgensma单季度业绩为3.75亿美元(其中美国市场1.26亿美元)；前三季度合计10.09亿美元(其中美国市场3.51亿美元)。

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