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1300万一针“史上最贵药”获批临床 SMA患儿迎福音

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2022-01-20 10:28:12  经济观察网

原标题：1300万一针的“史上最贵药”将在国内临床试验

据每日经济新闻1月20日消息，一针212.5万美元（折合人民币约1348万元），“史上最贵药物”将落地中国。

近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，诺华（Novartis）旗下治疗脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。

此前2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。

目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。

其中，Zolgensma于2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%费用；后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。

只需接受一次静脉注射给药

　　实现长期缓解甚至治愈

说起冰桶挑战赛，很多人都能想起“渐冻人(肌萎缩侧索硬化症，又称ALS)这个说法。

但是提起它的“兄弟病”——SMA，不少人都一头雾水。

实际上，SMA也是一种运动神经元性疾病。

患SMA后，控制肌肉活动的运动神经细胞无法正常工作，患者会逐渐丧失各种运动功能，甚至无法呼吸和吞咽。

在新生儿中，SMA发病率为六千分之一至一万分之一，常规人群中，约每40人~50人就有1个是SMA致病基因携带者。

2018年5月，SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

基于患者发病时间和所能达到的最大运动功能，SMA主要被划分为四个类型：

I型最常见也最严重，患儿通常面临更大的身体挑战，基于诸多因素，他们的生命周期会存在显著差异；II、III、VI型患者往往拥有正常或接近正常的生命周期，但他们的身体功能会随时间推移不断变化。

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