事实上,在从联邦层面通过《药品有权尝试法》之前,美国已有40个州通过了类似立法。尚未实行类似立法的10个州包括纽约州、佛蒙特州、马萨诸塞州、特拉华州、新泽西州、罗德岛州、新墨西哥州、堪萨斯州、阿拉斯加州和夏威夷州。
医患及研发者均力挺
这一新的联邦立法在得到议会通过及正式实施后,受到了一些重病患者及其家人的欢迎。支持者表示,新的联邦立法给致命疾病患者带来了新的希望。
美国国内有舆论也认为,这一新的联邦立法不仅能够为患有致命疾病的患者带来希望和曙光,而且也能令美国的医院及医生在法律允许的范围内拥有更多救治重病患者的方法。同时,该法也能够为创新药品研发及其转化应用带来“弯道超车”的机遇。因此,《药品有权尝试法》也得到了医护人员、药品研发人员及机构以及药品厂商的欢迎。
美国“药品有权尝试组织”称,美国食品药品监督管理局审批新药的程序有时长达15年之久,这一时间对于垂死的患者来说实在是遥不可及,而《药品有权尝试法》的实施不管是对医院、医生还是对病患及其家属来说,都是一个好消息。
在美国,新制药品通常需要经过3个阶段的临床试验。在第一阶段,制药厂需要证明新制药品对人类是相对安全的,即不会导致病人中毒。在这个阶段,接受试验的病人最多不能超过30人。二期和三期临床试验在符合药品适应症的患者中进行,通常临床试验最低病例数分别为100例和300例。很多药物在这两个阶段因疗效不佳或副作用大而遭淘汰,通过三期临床试验的药物可获批上市。
许多新药虽然能够通过第一阶段临床试验,但往往不能通过随后两个阶段的有效性和副作用检测。即便通过检测的新药,也需漫长的时间。