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血友病新药在中国获批 能否成为国内患者福音?(2)

2018-12-07 08:00:01    中国之声  参与评论()人

雷平冲:“ A型血友病就是缺Ⅷ因子,凝血因子Ⅷ缺乏所引起的一个出血性疾病,它主要是关节或肌肉、内脏出血为主,最重要的危害就是致残或者致死。”

国家药监局方面介绍,艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发,是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体,可促进凝血酶的生成,使A型血友病患者的出血部位止血。

据了解,A型血友病是临床上最常见的种类,约占血友病总人数的80%-85%。长期以来,A型血友病患者采取预防性注射凝血因子来替代治疗,每周需要2-3次静脉注射,而且约有10%-30%的患者会出现凝血因子Ⅷ抑制物(抗体),即对凝血因子注射不再应答。

雷平冲:“在既往的时候,我们要给他进行脱敏治疗,他不是有抗体吗,就是对抗体把它浓度降下来。这种脱敏治疗成本很大,成功率也不高。一般都是12岁以下的小孩儿,如果脱敏的话还可以,脱敏以后要长期的、规定的做预防治疗,否则的话他会再次产生抗体,一旦产生了,再脱敏就不管用了。”

而此次艾美赛珠单抗获批的适应症便为存在抗体的危重A型血友病,相关的两项国际多中心临床试验HAVEN1、HAVEN2研究表明,符合条件的患者每周注射一次药物皮下注射,相比不注射的患者而言,出血风险降低87%。

雷平冲:“Ⅷ因子其实是个中介,它主要是在凝血里面辅助IX因子活化X因子,Ⅷ因子就可以把IX因子和X因子通过抗体的作用把两个链接到一起来,活化X因子,但它作用机制不一样,它是通过抗体产生的,对那些有抑制物的病人效果就特别好。”

新药或于明年一季度上市 专家:按政策将适时纳入医保

2017年11月,艾美赛珠单抗率先在美国获批注册上市,随后被中国药监部门纳入优先审评审批目录,即进入“绿色通道”。罗氏制药相关工作人员向媒体透露,这款药物正式上市时间或许要等到2019年第一季度。

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