为了造福更多的患儿,团队还开展视网膜母细胞瘤治疗的多中心大样本临床研究,联合上海、北京、广州、天津等国内11家著名大学附属医院眼科,对视网膜母细胞瘤化疗方案开展前瞻性随机对照研究,并建立眼内恶性肿瘤化疗、激光、冷冻、放疗和手术等综合序贯治疗方案,形成我国视网膜母细胞瘤治疗专家共识。
除了创新诊疗,团队还积极开展基础研究:以我国最大眼肿瘤生物样本库为基础,揭示了眼内恶性肿瘤的发生机制,并建立基因诊断、多靶点治疗等新技术。日前,团队又在国际上率先发现了视网膜母细胞瘤位于12号染色体的一个新致病区,为视网膜母细胞瘤的基因治疗提供了潜在靶点,也为早期治疗提供新依据。研究成果发表在国际著名学术期刊《核酸研究》上。
根据统计,如果能早发现、早治疗,90%以上的患儿可以保存生命,60-70%左右的患儿可以保住眼球甚至视力。然而,还有大量的孩子在疾病发现、明确诊断时已经到中晚期,不得不摘除眼球,甚至因病灶转移到颅内或其他重要脏器而死亡。为此,团队启动了视网膜母细胞瘤高危人群筛查和致病基因监测工作,致力于早发现、早诊断、早治疗。
为摸清我国视网膜母细胞瘤患儿的现状,团队开展了国际上最大规模的多中心队列研究,收集了我国31个省、直辖市、自治区31家单位38家医院的患者情况,发现我国患者中晚期比例高,死亡率和眼球摘除率偏高,进一步提高生存率和保眼率是我国视网膜母细胞瘤治疗面临的主要任务。
为了缓解大量患儿家庭面临的巨大经济和精神压力,团队在国内成立了视网膜母细胞瘤患儿关爱基金资助贫困患儿,把募集来的每一分钱快速地用于有需要的孩子。
4岁的小白宝宝来自山东,双眼瞳孔区发白后被确诊的他已经失去了右眼,在其他医院治疗后瘤体未完全控制,更耗尽了原本不富裕的家庭的钱财。在关爱基金的资助下,孩子经过激光、冷凝等局部治疗联合化疗,保住了左眼,病情逐步稳定。
“为患儿保视力、保眼球、保生命,提高我国视网膜母细胞瘤治疗的整体水平,我们任重道远。”范先群教授说。
