因为人体的干细胞中也存在着端粒酶，所以，过去通过抑制端粒酶活性来治疗癌症的方法都因为毒副作用过大而无法继续，但是UCSF的研究人员想到了一个新方法。

“我们虽然不能够直接靶向TERT基因的启动子，但是如果我们能够了解GABP如何与携带突变的启动子相结合，那么我们可能会发现一个治疗癌症的重要靶点。”这项研究的资深作者，UCSF的Joseph Costello博士说。

▲研究负责人，UCSF大学的Joseph Costello博士（图片来源：UCSF官网）

研究人员利用从胶质母细胞瘤患者体内取出的肿瘤细胞，对GABP和携带突变的TERT基因启动子的结合机制进行了研究。它们发现，GABP蛋白需要一种名为GABP-ß1L的蛋白亚基，才能与携带突变的TERT启动子结合，并激活TERT基因表达。但是对于健康细胞来说，GABP-ß1L却不是必需的。

当研究人员利用多种分子生物学技术将GABP-ß1L从肿瘤细胞中清除后，他们发现这些细胞生长的速度显著减慢。这些细胞如果被移植到小鼠体内，它们生成的肿瘤生长的速度也减慢很多。

▲敲除GABP-ß1L的肿瘤生长速度显著减慢（图片来源：《Cancer Cell》）

Costello博士说，下一步他们的研究方向是发现能够与用基因编辑方法敲除GABP-ß1L效果相同的小分子药物。“理论上我们的医疗靶点不是TERT基因本身，而是打开TERT基因点火开关的那把钥匙，而正常细胞不需要这把钥匙，”他说：“现在我们需要设计一种药物能够做同样的事。”

Costello博士在旧金山创建了名为TeloTherapeutics的生物技术公司，它正在与葛兰素史克公司（GSK）合作进行小分子筛选。“我很高兴GSK会愿意投入大量资源来支持我们的早期研发，”Costello博士说：“对我来说，这表明这一靶点在多种不同人类癌症中的潜力。”