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出生之前就能把病治了?这种干细胞疗法或许有效

2018-06-20 11:13:11  网易科技    参与评论()人

研究小组从伊莱安娜的母亲那里采集了骨髓样本,并分离出了干细胞。这些细胞有可能成为任何一种血细胞。在输血过程中,大约5000万个健康细胞通过母亲的腹部被注射到脐静脉。一旦释放出来,这些细胞就能参与血液循环,并发育成健康、成熟的血细胞。这是一个巨大的数字,但有充分的理由。干细胞像小鱼雷一样聚集在骨髓里。移植的细胞越多,母亲健康的干细胞排斥胎儿缺陷细胞的可能性就越大。

在接下来的几个月里,又进行了三次输血之后,伊莱安娜出人意料地出生了。麦肯齐激动万分,她解释说:“这是我们首次使用高剂量、直接植入胎儿血液的母亲细胞。”再加上三次输血,可能会带来更高的成功机会。目前,研究小组还不知道伊莱安娜是否已经完全痊愈。到目前为止,她仍然需要每三周输血一次,但是研究小组在她的血液中发现了她母亲的干细胞。

下一步是看看其母亲的细胞是否会永久嵌入在孩子的骨髓中,这在医学上被称为“移植”。研究人员还想知道,这些细胞能否在孩子的生命中产生健康的血细胞。但是第一阶段的试验已经取得了成功,无论是母亲还是伊莱安娜似乎都没有任何副作用,比如免疫反应。麦肯齐激动地说:“我很高兴它是安全的,而且是可行的。”

研究人员计划继续优化治疗方案,尽可能增加成功移植干细胞的机会。麦肯齐说:“如果我们发现这对治疗地中海贫血病是安全有效的,我们希望将它应用于许多其他的血液疾病,其中最常见的是镰状细胞病。”她补充说,不管怎样,我们需要让大家明白,为地中海贫血病进行胎儿输液是挽救生命的方法。

麦肯齐的试验只是一个例子,说明胎儿医学(一度被认为是不可能的)进展得有多快。今年早些时候,一个研究小组成功地让三个孩子免受了一种遗传疾病的困扰,这种遗传疾病会导致新生儿没有汗腺。在这种情况下,胎儿被注射了一种他们的身体无法自己制造的蛋白质,尽管这种蛋白质药物对婴儿不起作用,但它使胎儿得以发育出汗腺,而汗腺对维持体温至关重要。

研究结果表明,在婴儿出生之前,当胎儿正在经历快速的发育变化时,很有可能在早期就染上某些遗传疾病。如果医生能够在新生儿遭受严重伤害之前的关键时刻,将功能失常的基因或细胞作为治疗目标,那么在婴儿出生之前,就有可能治愈以前无法治愈的疾病。(小小)

(责任编辑:吕莉莉 CN073)

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