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出生之前就能把病治了?这种干细胞疗法或许有效

2018-06-20 11:13:11  网易科技    参与评论()人

(原标题:Pioneering Stem Cell Trial Seeks to Cure Babies Before Birth)

网易科技讯 6月20日消息,据Singularityhub报道,在伊莱安娜·康斯坦丁诺(Elianna Constantino)出生之前,她就曾在母亲体内假死过。伊莱安娜患有罕见的遗传性血液疾病——地中海贫血病(alpha thalassemia major),它会阻止红细胞正常形成。这种疾病没有治愈方法,对发育中的胎儿通常是致命的。

出生之前就能把病治了?这种干细胞疗法或许有效

但在母亲子宫里的时候,伊莱安娜接受了非常大胆的治疗。医生们从她的母亲身上分离出健康的干细胞,并通过脐带血管注射进去。4个月后,伊莱安娜出生时哭声嘹亮,满头细发闪闪发光,根本不像生病的样子。伊莱安娜是第一个突破干细胞移植界限的临床试验先驱者。在加州大学贝尼奥夫儿童医院(UCSF Benioff Children 's Hospital)儿科医生、胎儿外科医生蒂皮·麦肯齐(Tippi MacKenzie)的带领下,这项大胆的试验提出了一个问题:如果我们能在遗传性疾病患者出生前治愈他们,那将会怎样?

麦肯齐的试验并不是全新的。自上世纪90年代以来,医生们就在想,是否有可能在胎儿出生前对其进行干细胞移植。许多遗传性的血液疾病都有可能通过这种方式被治愈,包括地中海贫血病以及镰状细胞病。在镰状细胞病中,红血球会长成尖锐的镰刀状,损害血管,阻碍有效的氧气输送。

在母亲子宫里治疗胎儿的想法是非常激进的。长期以来,医生们始终认为胎儿被包裹在一层不可渗透的保护屏障中,这有助于保护发育中的人类免受外界的伤害。早期的胚胎干细胞移植实验似乎支持这一信条。大多数使用父亲干细胞的试验都失败了,这使得医生们相信这个手术是不可能完成的。但随后对动物的研究发现了一个关键的信息:母亲的免疫系统正在排斥父亲的干细胞,而不是胎儿本身。

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