蔡磊团队：新药对蔡磊没有效果仅适用于2%患者群体

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2024-10-19 13:51:00 齐鲁壹点

近日，国家药监局官网发布消息，渤健公司生产的药物托夫生注射液在国内获批上市，该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。作为全球首个针对渐冻症病因的治疗药物，托夫生引起了广泛关注。

国家药品监督管理局政务服务门户网站上显示了该药品的批准证明文件送达信息。京东集团原副总裁蔡磊的渐冻症病情也持续受到关注。蔡磊团队的工作人员表示，非常感谢国家的迅速引进和药企的努力，新药托夫生的上市给一部分渐冻症患者带来了希望，但并不适用于大多数渐冻症患者，包括蔡磊。因为托夫生只适用于SOD1基因型的患者，而这类患者仅占渐冻症患者群体的2%。工作人员还介绍，基因型的渐冻症患者约占所有患者群体的10%，剩下的90%属于散发型患者，蔡磊就属于这一类。

近期，蔡磊的健康状况备受关注。自今年上半年以来，他的身体状况持续下滑。今年5月，他因一场感冒住进了ICU。对普通人来说普通的感冒，对他而言可能导致病情严重恶化。目前在日常生活中，蔡磊需要在人搀扶的情况下站立和行走，说话、发声、呼吸、吞咽等基本功能也变得更加困难。为了降低感染风险，蔡磊现在居家办公，团队成员接触他时都需要佩戴口罩。

尽管面临个人困境，蔡磊及其团队仍在积极推动渐冻症药物研发和治疗进展。今年，他们与多家科研机构、药企、医疗机构合作，共同搭建渐冻症药物开发的联合实验室网络，加速临床前和临床试验，并已推动了100多条渐冻症药物和治疗的管线。一些新药已在天坛医院、北医三院、清华大学玉泉医院和杭州市第一人民医院等启动临床研究，并取得了一些阶段性进展。

蔡磊成立的渐冻症患者数据平台已经链接了近15000名患者，成为世界上最大的以患者为中心的360度全生命周期的渐冻症科研数据平台。他还呼吁千人志愿遗体和脑脊髓组织捐献，推动中国渐冻症脑脊髓病理科研样本库的建设。此外，蔡磊团队与华大集团、中科院超算中心合作，进行渐冻症患者规模化开放基因库的建设和分析，建立了大规模的患者血液和脑脊液蛋白组学、代谢组学、毛发血液重金属分析、iPSC分化运动神经元、ALS类器官等科研样本平台。

(责任编辑：张小花 TT1000)

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