延缓1型糖尿病发病新药落地博鳌开创治疗新篇章

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2024-06-29 18:05:16 澎湃新闻

6月28日，全球首个也是目前唯一获得美国食品药品监督管理局批准，用于延缓1型糖尿病发病的创新药物Teplizumab（商品名为Tzield）在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获批先行先试，作为临床急需进口药品投入使用。

1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，因免疫系统攻击生产胰岛素的胰岛β细胞，导致血糖调节功能受损。Teplizumab作为一种针对CD3的单克隆抗体，旨在延缓成人及8岁以上儿童的1型糖尿病由第2阶段进展到第3阶段，能够将发病时间推迟约3年，从而延后长期依赖胰岛素治疗的阶段。

据统计，中国1型糖尿病年发病率约为1.01/10万人，尤其在10-14岁人群中更为常见，且呈现低龄化趋势，成为威胁儿童及青少年健康的重点内分泌疾病。患者需每日接受多次胰岛素注射，一生中可能需注射超过65000次。研究显示，该病严重影响患者预期寿命，10岁前确诊者预期寿命缩短16年，而成年后确诊则减少10年。此外，接近半数患者家庭承受中到重度经济负担，患者在教育、就业、婚姻等方面遭遇障碍，病耻感普遍。

中华医学会糖尿病学分会1型糖尿病学组组长翁建平教授与“糖糖圈”创始人曾锡锋，长期致力于该领域的临床研究与患者权益倡导，为提升社会对1型糖尿病的认知做出贡献。翁建平教授强调，1型糖尿病患者从小就要面对严格的疾病管理，包括频繁的胰岛素注射、饮食控制和运动调节，这对于儿童和青少年而言尤为艰难，影响其治疗依从性和生活质量，增加并发症风险。

曾锡锋作为1型糖尿病患儿的父亲，与翁建平教授因女儿的病情结缘。他们携手推进1型糖尿病的研究与患者支持工作，如开发应用“糖糖圈”以促进患者间的互助学习，成立“萱草1型糖尿病公益基金”关注患儿校园生活等，努力改善患者的社会环境与教育机会。

在1型糖尿病治疗领域，Teplizumab的引入标志着一个世纪以来的重要进展，它通过保护胰岛β细胞，实现了对疾病进程的有效延缓，为患者带来新的希望。翁建平教授还呼吁对高风险群体进行早期筛查，尤其是具有家族史或特定遗传标记的人群，以期实现疾病的早期干预和管理。

(责任编辑：张蕾)

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