从手抖到残疾，850万人无法根治！新研究：这款新药或能延缓它的发生聚焦帕金森病

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2024-04-17 06:06:50 腾讯网

帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，其典型症状表现为“手抖”。据统计，全球约有850万患者，其中中国65岁以上人群的患病率为1.7%，即每100名老年人中有1-2人患病。预计至2030年，中国帕金森病患者人数将增至500万，占全球近一半。尽管该病本身不直接导致死亡，但致残率较高。

从手抖到残疾，850万人无法根治！新研究：这款新药或能延缓它的发生

随着病情发展，患者易发生跌倒，对老年患者尤具风险，可能导致髋关节骨折等严重后果。此外，晚期帕金森病可能出现不易察觉的致命感染。当前临床治疗主要针对症状而非病因，旨在缓解运动障碍（如运动迟缓、肌肉僵直、静止性震颤等）、精神问题、认知障碍和痴呆等症状。

多项临床前研究指出，帕金森病的关键驱动因素在于α-突触核蛋白（α-syn）相关病理变化，即α-syn在中脑黑质-纹状体区异常积聚，引发多巴胺能神经元死亡，进而导致全身运动及非运动症状逐渐恶化。

针对这一“病根”，一项名为prasinezumab的药物正在进行临床试验。这款人源化单克隆抗体由罗氏公司研发，能够选择性结合并降解α-syn聚集体，降低其神经毒性，阻止聚集体在细胞间的传播，有望延缓帕金森病进程。

Prasinezumab的2期临床试验（代号PASEDENA）共纳入316名早期帕金森病患者。尽管初步结果未达到主要终点，但在单独评估运动功能时，使用prasinezumab治疗的患者相较于安慰剂组，运动症状进展较慢，运动功能下降明显推迟。据公开资料，早期接受prasinezumab治疗的患者亚群疾病进展可减缓65%。

研究通过预测指标筛选出预计运动症状进展较快的患者，包括但不限于：是否使用过单胺氧化酶-B抑制剂、Hoehn-Yahr分期、是否存在快速眼动睡眠行为障碍、是否为弥漫性恶性亚型、年龄是否≥60岁、性别、病程是否超过12个月、确诊时年龄是否≥60岁、运动亚表型等。结果显示，相较于安慰剂组，治疗亚组中运动症状进展较快的患者在接受prasinezumab治疗52周后，运动症状恶化程度减轻；而在进展缓慢的治疗亚组中未观察到此效应。

这项研究提示，对于运动症状进展较快的帕金森病患者，仅使用prasinezumab治疗一年，就可能显现临床疗效。至于该药对进展更慢、治疗时间更长的患者是否有效，以及对快速进展帕金森病患者的其他影响，尚需通过正在进行的PASEDENA长期开放标签扩展临床试验及代号为PADOVA的大型2期临床试验进一步探究。

(责任编辑：张蕾)

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