“用基因编辑技术人为改造造血干细胞,再进行移植或许可行。”卢洪洲教授告诉“医学界”,“但研究中CCR5体外敲除效率较低,仅有17.8%,导致患者在停用抗逆转录病毒药物后,体内HIV病毒量也出现剧烈上升。”
此外,巨大的健康风险更是导致其无法普及的直接因素。
在这种移植治疗方式中,医生要用‘天生HIV抵抗者’的免疫系统进行替换,前提是先破坏感染者原有的免疫系统,杀死大量已感染HIV的免疫细胞,再通过造血干细胞移植重建免疫体系,过程充满风险,甚至是致命。而就算手术成功,患者也需终生服用抗排异药物。
“造血干细胞移植是一种非常危险的,主要用于治疗白血病的技术手段,至今的5位HIV治愈者都正好患有恶性血液肿瘤。”卢洪洲教授对“医学界”表示,“移植前、后,他们都需要进行高强度的化疗,期间机体免疫力几乎为零,容易发生各种病菌的感染。”
根据目前的学界共识,若不是身患致命癌症,本就需要干细胞移植,对普通HIV感染者尝试这种疗法是不道德的,不能用于大规模推广。
艾滋病治疗,发展到哪一步了?艾滋病早就不是绝症。
在“高效抗逆转录病毒治疗”(HAART)问世后,HIV感染者体内的病毒水平可得到有效抑制,也能达到临床指标上的“不具备传染性”,寿命接近常人。但他们需要终身服药,一旦停药,体内病毒水平会迅速反弹。此外,药物终生使用可能会产生副作用,并可能导致耐药。
因此,科学家始终希望进一步开发安全、长效的疗法,以帮助全球上千万HIV感染者,如今也已取得了不少突破。
2022年初,美国Excision BioTherapeutics公司宣布启动EBT-101的人体1/2期临床试验,这是一种基于CRISPR基因编辑技术的疗法,通过“多次切割”,以彻底打碎HIV病毒基因组。
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