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1300万一针“史上最贵药”获批临床 将落地中国!(3)

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2022-01-20 10:41:24  潇湘晨报

2019年5月24日,美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma。

患者只需接受一次静脉注射给药,就能在细胞中长期表达SMN蛋白,实现长期缓解甚至治愈。

天价药曾引发巨大争议

Zolgensma的目前定价为212.5万美元,被喻为制药史上单价最贵的药物。

目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。在美国市场,诺华和相关保险公司合作,患者家属可以分期5年来支付费用,平均每年42.5万美元。2020年5月,Zolgensma被纳入日本健保,患者只需支付30%费用;2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系。

由于高达212.5万美元的定价,有人质疑,诺华是以孩子的生命做要挟。

彭博社曾在一篇报道中指出,Zolgensma在美国引发了两种截然不同的反应:批评人士认为,这是一种定价失控的行为;而另一边,也有支持者说,诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法,可以拯救绝望的家庭。

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