一项颠覆性的新型治疗手段让人类彻底攻克癌症成为可能。日前，瑞士诺华的CAR-T基因免疫疗法获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，成为全球首个获批上市的抗癌基因免疫疗法。由于拥有良好的商业前景，基因免疫疗法不但成为国际药企的研发热点，也成功吸引资本市场的关注。
免疫疗法成抗癌利器
随着技术发展，癌症治疗手段正从传统的化疗、放疗转向全新的免疫治疗。目前，最先进的肿瘤免疫细胞治疗技术当属过继T细胞疗法(ACT)。因有望完全消灭癌细胞，该疗法被视为具有颠覆性的癌症治疗手段。
ACT疗法包括肿瘤浸润T细胞(TIL)疗法、嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)和T细胞受体疗法(TCR)。其中，CAR-T和TCR疗法原理相同，都是提取患者自身血液中的T细胞，通过基因工程修饰，加上一个嵌合蛋白或新的能识别癌细胞的T细胞受体，经过体外扩增后再输回至病人体内，这时的T细胞就拥有了追踪、识别并摧毁带有特定抗原的肿瘤细胞的能力，能够引发免疫反应，达到治疗效果。
CAR-T疗法在临床试验上已经显示出显著的治疗效果。瑞士制药巨头诺华早前披露的数据显示，在该公司CAR-T治疗产品CTL019的临床试验中，接受治疗的39例复发/难治急性淋巴细胞白血病儿科患者中，有36例完全缓解，比例高达92%。另一家细胞免疫疗法研发机构朱诺诊疗的数据显示，在该公司JACR014产品临床试验中，接受治疗的非霍奇金淋巴瘤患者缓解率为60%，复发/难治急性淋巴细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病患者缓解率都达到100%。
相比于传统药物和射线治疗，ACT疗法是用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，具有针对性的治疗效果，且有希望从根本上治愈癌症。
当然，处于新生阶段的基因疗法也存在不足。比如，CAR-T细胞在短时间内清除癌细胞时会产生大量的细胞因子，从而引发免疫反应，临床表现为高烧不退等炎症反应，如果控制不当甚至会有生命危险。此外由于操作复杂且无法量产，CAR-T价格相对昂贵，预计一次治疗的开支可能达到50万美元。
龙头企业掀起“军备竞赛”
由于具有巨大的潜在商业价值，细胞免疫疗法已成为全球药品研发最热门的领域之一。美国FDA表示，到目前为止已经批准了76项使用CAR-T疗法的临床试验。
眼下全球制药巨头纷纷大举投资，加紧布局基因免疫疗法的研发，开始了相关产品的“军备竞赛”。
瑞士诺华在这一领域堪称先锋。早在2014年7月，该公司CAR-T免疫疗法Kymriah(CTL019)就获得了FDA“突破性疗法”的认定。今年7月初，Kymriah用于治疗复发及难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的临床应用申请获得FDA专家小组的批准推荐。8月底，Kymriah正式获批上市，成为美国FDA批准的第一个基因免疫抗癌疗法。
对于诺华Kymriah的获批上市，FDA局长斯科特在一份声明中表示，“我们迈入了医学创新的新领域。人类现在已经有能力通过基因改造自己的细胞来抵抗癌症了。”
而就在Kymriah疗法获批上市的前两天，美国生物科技巨头吉利德科学公司宣布以110亿美元全现金收购Kite制药，创下该公司有史以来最大手笔的收购交易。后者研发的CAR-T疗法已经通过FDA审批，即将步入临床试验阶段。在欧洲市场上，Kite制药也已递交了其基因免疫疗法的审批申请，有望先诺华一步获得许可。据行业数据追踪机构EvaluatePharma预计，Kite制药到2022年的全球销售额有望达17亿美元。
资本市场看好其前景
随着CAR-T在复发难治性白血病和淋巴瘤中的成功应用，以CAR-T和TCR为代表的创新细胞疗法正日益成为全球医药健康行业关注的焦点。今年以来，诺华和Kite制药的相关产品相继获得FDA许可并即将上市，推动了行业的快速发展。
花旗分析师预计，未来10年肿瘤基因免疫疗法市场规模有望达到350亿美元，其中ACT疗法将成为肿瘤免疫疗法的重中之重。
瑞银证券研究报告认为，基因免疫疗法在治疗癌症方面拥有良好的应用前景，已成为国际药企的研发热点。免疫治疗方法有望治疗60%以上的肿瘤种类，带来250亿美元以上的市场机遇，有望成为肿瘤治疗领域的下一座金矿。
业界对基因诊疗的接受程度大幅提高，带动越来越多投资者关注到这一领域。近年来，多家从事基因免疫疗法研发的生物科技公司纷纷登陆美股市场，且大多表现强势。专注于B细胞淋巴瘤治疗的Kite制药自2014年6月上市以来股价累计涨幅超过500%，以开发CAR-T和TCT细胞疗法为核心的朱诺诊疗自2014年12月上市以来上涨80%，为儿童提供基因检测与基因疗法的医药公司蓝鸟生物自2013年6月上市以来涨幅超过四倍。
近期受吉利德收购Kite制药，以及诺华疗法获批等多重利好提振，基因诊疗概念股更是涨势汹涌。过去一个月，Kite制药上涨48%，朱诺诊疗上涨50%，蓝鸟生物上涨30%，Intellia诊疗上涨28%，Editas医药上涨48.7%。
(原标题：抗癌新星登场 基因免疫疗法站上风口)
