艾利森的主要工作就是在实验室里对一种名为ＣＴＬＡ－４的蛋白质进行了深入分析，当时他和多名科学家都观察到ＣＴＬＡ－４能对与人体免疫Ｔ细胞起到“刹车”作用。
与其他研究人员将这一机制作为自体免疫疾病治疗标靶不同，艾利森设想，如果“阻击”ＣＴＬＡ－４，那么Ｔ细胞受到的束缚是否会被解除，进而全力对抗肿瘤细胞呢？随后，他利用小鼠实验证实了这一设想，并逐步发展成可应用于人体的新疗法。
２０１０年公布的一项临床试验结果表明，接受ＣＴＬＡ－４抗体治疗的黑色素瘤患者平均存活了１０个月，比没有接受这一治疗的患者延长了４个月。这是第一个可以延长黑色素瘤患者生存期的疗法，医学界为之震惊。
几乎与艾利森同时期，本庶佑发现了Ｔ细胞上的另一个“刹车”分子ＰＤ－１。在２０１２年进行的一项临床试验中，基于抑制ＰＤ－１的新方法被用于不同类型癌症病患的治疗，效果非常好，好几名转移性癌症患者的病情获得长期缓解甚至治愈迹象，而转移性癌症此前被认为基本无法治疗。
从累积的临床试验结果来看，ＰＤ－１阻断疗法已被证明更为有效，尤其是在治疗肺癌、肾癌和黑色素瘤方面。一些新研究进一步指出，针对ＣＴＬＡ－４与ＰＤ－１的联合治疗或许能够带来更好的效果，这已在黑色素瘤患者身上有所体现。相关临床试验目前正在开展中。
人类对抗癌症之路依然漫长而崎岖。两名获奖者所取得的突破打开了一扇新的大门，让人们了解到，癌症的一个重要解决方案或许就隐藏在我们自己的身体中。
“癌症一直是世界范围内的重大问题，因此我们对有关这一疾病的发现会给予很大关注，”诺贝尔生理学或医学奖评奖委员会秘书托马斯·佩尔曼在接受新华社记者采访时说，“下一步的发展非常让人振奋，无论是基础研究还是临床研究，这是非常新的疗法。我们将慢慢看到这些新方法与传统治疗方法结合会带来怎样的疗效。”
