罕见病家庭的希望与坚守(2)
“孩子以前还能偶尔自己走走，但两年前摔了一跤导致骨折，在床上躺了整整一年，肌肉萎缩程度加重了。”茹茹妈妈说。
在宁夏人民医院27日组织的国际罕见病日脊髓型肌萎缩症主题义诊咨询活动现场，茹茹妈妈说：“这个药年龄越小效果越好，茹茹注射了4针，手部力量有增强，但下肢改善不多。”
2月27日，在宁夏人民医院组织的国际罕见病日脊髓型肌萎缩症主题义诊咨询活动现场，专家在检查完后与小患者互动。新华社记者艾福梅摄
孩子年龄的增大还加大了照顾难度。12岁的茹茹身高已超过妈妈，重85斤。“小时候还能抱上抱下，但现在只能扶着挪动，没电梯的地方根本没法去，画画课也只能停了。特别是现在孩子处于青春期，心思更加敏感。”茹茹妈妈说。
这次来到义诊咨询现场，茹茹妈妈积极与其他患儿家长交流，得知有种定制的脊柱矫形器和矫形鞋效果好，她连忙拜托家长把联系方式发给她。她还想咨询专家另一种SMA治疗药物——利司扑兰。
据了解，利司扑兰成功进入今年1月份公布的新版医保药品目录，将于3月1日起正式实施。“我们医院已经启动利司扑兰相关采购程序，争取第一时间让有需要的患者用上这种药。”卞广波说。
作为儿童神经学专家，卞广波是这些SMA患儿困境得到改善的见证者之一。截至目前，该医院共收治SMA患者31人，完成诺西那生钠鞘内注射治疗128剂次。
卞广波说，每次看到病情得到改善的孩子用表情或者动作表达谢意，就是他最满足的时候。
来自中国罕见病联盟的数据显示，中国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。到2022年11月，中国已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖26种罕见病。
“诺西那生钠只是高值药物入医保的一个代表，我相信以后会有更多这样的药物进入医保系统，为我们提供治疗罕见疾病的有力武器，给患者带去康复的希望和新生。”卞广波说。
“孩子很喜欢电脑，我们全家都鼓励她多钻研，不仅能通过这个看到世界，将来也能自立。”茹茹妈妈说。
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