又一款罕见病药将退出中国市场患者面临断供危机

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2026-01-18 09:43:14 第一财经

近日，意大利制药公司Recordati旗下的中国子公司锐康迪正式进行注销备案，将彻底退出中国市场。随着锐康迪的退出，其几款罕见病药物也将停止对中国市场的供应，其中包括中国唯一一款用于治疗库欣综合征的口服药物奥唑司他。

奥唑司他于2024年9月在中国获批，并于2025年4月在中国实现商业化，上市销售不到一年。然而，自2021年起，该药物已在博鳌乐城作为先行先试项目开始使用。对于库欣综合征患者来说，锐康迪的退出意味着断供了一种“救命药”。据报道，一位服用了四年奥唑司他的患者称，这几年下来花费了约100万元。

Recordati曾对奥唑司他在中国的销售寄予厚望。尽管国内售价为全球最低之一，但一年的平均治疗费用仍高达约20万元。2025年8月，奥唑司他通过了国家医保目录调整的初步形式审查，专家认为该药物进入医保的可能性很大，医保报销后患者的自费部分有望降至每月2000元以下。然而，最终公布的医保目录中并未包含奥唑司他及其他两款药物。

在全球范围内，罕见病药物支付一直是个难题。这类药物研发成本高、使用人数少且定价高昂，通常依赖医保和商业保险等多层次支付体系。在中国，由于商业保险力量较弱，罕见病患者群体对基本医保抱有更高期待。但基本医保基金需要兼顾常见病和慢性病的保障需求，许多罕见病药物价格高昂，仍在等待进入医保的过程中。

支付问题直接影响了奥唑司他上市后的销售情况。据业内数据估计，在国内药店购买过奥唑司他的患者可能只有50人左右。近年来，业内不断呼吁加强对罕见病的关注，但专注于罕见病研发的中小规模企业生存状况尤为艰难。

Recordati退出中国市场并非个例。2024年，制药公司BioMarin的一款治疗黏多糖贮积症IVA型的“孤儿药”也退出了中国市场，导致相关患者面临无药可用的困境。锐康迪总经理胡茂胜曾在一次采访中表示，罕见病药企在产品上市后面临更大挑战，医患教育与市场培育耗时漫长且成本高昂；许多罕见病患者家庭经济条件困难，药物需自费，可负担性是巨大挑战。

即便是被纳入医保的罕见病药物也曾面临“断供”危机。去年11月，一款治疗酪氨酸血症Ⅰ型的药物尼替西农因厂商停产而缺货，尽管该药物已连续两年被纳入医保。专家分析认为，一些罕见病用药上市后销售不佳，导致企业没有财力或动力继续投入生产；即便专利到期，其他仿制药企主动生产这些药品的动力也不强，这让真正需要这些药物的患者陷入困境。

(责任编辑：zx0176)

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