7岁血癌女孩绝境逢生，这项疗法为何成为“最后希望”？ CAR-T疗法的奇迹与挑战(2)

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2025-11-06 16:02:48 虎嗅

此后，Emily的癌症获得了完全缓解，至2025年最新可查近况，她已经无癌生存超过13年，并成为一名大学生。目前，全球范围内有超过34400名患者接受了自体CAR-T细胞免疫疗法。

CAR-T疗法的发展历程跨越四十年，凝聚了几代科学家的努力。Zelig Eshhar提出“嵌合抗原受体”概念，绕开了MHC限制，为后来的研究提供了概念蓝图。Michel Sadelain引入共刺激信号，增强了CAR-T的持久活性。Carl June则将CAR-T推向临床，实现了难治血液肿瘤的长期缓解。这些科学家的工作使CAR-T从实验室走向临床应用。

目前，共有七款CAR-T产品获FDA批准上市，主要针对三类血液系统恶性肿瘤：B细胞淋巴瘤、B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）和多发性骨髓瘤（MM）。中国国家药品监督管理局（NMPA）于2021年首次批准了CAR-T产品，包括阿基仑赛注射液（Yescarta）等。中国首个本土CAR-T产品是泽沃基仑赛注射液（Relma-cel），用于治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）。

尽管CAR-T疗法展示了卓越的疗效，但伴随而来的毒性管理、感染、复发机制的阐明和潜在的长期安全性风险仍是挑战。感染风险主要源于脱靶效应导致的健康B细胞和浆细胞被清除，引发B细胞再生障碍和低丙种球蛋白血症。复发机制主要是抗原逃逸，下一代CAR-T技术正采用双靶点设计以降低复发风险。

CAR-T疗法的高昂成本是普及的最大障碍。为了应对传统CAR-T制造模式的复杂性和高成本挑战，研究人员正在开发通用型CAR-T和体内CAR-T疗法。通用型CAR-T使用健康供者的T细胞，通过基因编辑技术敲除内源TCR和MHC分子，防止宿主排斥反应。体内CAR-T疗法通过系统性注射递送载体，将编码CAR结构的基因或mRNA直接递送到患者体内的T细胞中，简化生产过程，降低成本，提高可及性。

CAR-T疗法在血液肿瘤中取得了显著成功，但在实体瘤中的应用仍面临一系列挑战。缺乏理想靶点和肿瘤微环境的免疫抑制作用是主要问题。研究者们正从结构设计、功能强化和联合疗法等多个方向寻求突破，逐步破解这些难题，为实体瘤免疫治疗开辟新的前景。

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(责任编辑：0882)

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