7岁血癌女孩绝境逢生，这项疗法为何成为“最后希望”？ CAR-T疗法的奇迹与挑战

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2025-11-06 16:02:48 虎嗅

7岁血癌女孩绝境逢生，这项疗法为何成为“最后希望”？ CAR-T疗法的奇迹与挑战！2012年，7岁的血液癌症患者Emily Whitehead通过实验性CAR-T疗法获得重生，至今已无癌生存十几年。这一案例让CAR-T疗法走进临床视野，其背后是长达几十年的科研接力。目前，全球已有七款产品获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，中国也迎来了本土及合作产品，在临床研究和商业化方面取得了显著成绩。CAR-T疗法技术正迅速迭代演进，这项能重启免疫的“活的药物”成为患者的希望。

进入11月，2025年国家医保谈判传来好消息，高达百万元一剂的CAR-T疗法有望纳入商保。据报道，目前国内有5款CAR-T药物均通过专家评审，走上了谈判桌。此前，由于价格高昂，CAR-T药物始终未进入“国谈”门槛。高成本不仅源自个体化定制、复杂的细胞制备流程，也反映了创新药物商业化的艰难。因此，CAR-T能否进入医保或商保体系，一直是公众和行业的关注焦点，谈判桌上的价格博弈牵动着无数患者的心。

CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法是细胞基因治疗领域的革命性突破，被称为“活的药物”。该疗法利用患者自身的免疫细胞——T细胞，通过基因工程技术将其改造成杀伤力强大的CAR-T细胞，再回输患者体内。CAR-T细胞可特异性识别并清除表达靶抗原的癌细胞，为标准治疗无效的患者带来长期缓解的可能。

Emily Whitehead在2012年4月接受CAR-T疗法时，患有B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL），经历两次复发后对所有标准化疗产生了抵抗。她的父母选择了当时仍在临床试验阶段的CAR-T疗法——CTL019（tisagenlecleucel）。Emily成为全球首位接受CAR-T疗法的儿童患者。尽管她经历了严重的细胞因子释放综合征（CRS），但使用托珠单抗干预后，症状迅速逆转，使她脱离了生命危险。这一案例确立了托珠单抗作为CAR-T相关CRS的标准管理方案，极大提升了该疗法的安全性，并推动了CAR-T的商业化进程。

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