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河南开打渐冻症新药首针 从“对症”到“对因”的医学飞跃

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2025-09-26 07:56:57  顶端新闻

河南开打渐冻症新药首针 从“对症”到“对因”的医学飞跃。对于被称为“渐冻症”（肌萎缩侧索硬化，ALS）的患者来说，与疾病的抗争如同一场与时间的赛跑。近日，57岁的渐冻症患者黄燕在郑州大学第一附属医院成功注射了国际靶向创新药托夫生注射液（凯盛迪TM）。这不仅是河南的首针，更标志着我省对于这种罕见病的治疗从传统的“对症治疗”迈入了革命性的“对因治疗”新时代。

2024年，黄燕开始感到手脚无力，情况日益加重，最终被确诊为肌萎缩侧索硬化。这个消息对她和家人来说是沉重的打击。渐冻症患者的运动神经元会逐渐死亡，导致肌肉萎缩无力，生存期通常只有3-5年。疾病后期，患者虽意识清醒，却可能丧失吞咽、说话乃至自主呼吸的能力。传统治疗手段只能缓解症状，无法阻止疾病进程。

转机出现在今年6月。当家人了解到针对SOD1基因突变所致的渐冻症新药——托夫生注射液已在国内上市时，仿佛在黑暗中看到了一束光。他们立即行动起来，经过郑大一附院神经内科团队的详细评估与检查，确认黄燕的病情恰好属于这款新药的适应症范围。9月20日，黄燕顺利完成了注射，病情有望稳定下来，不再快速恶化。

为黄燕进行诊疗的郑大一附院神经内科徐洪亮教授表示，每月坐诊都能碰到四五例渐冻症患者，很多病人的就诊经历都很曲折。河南首针的落地意味着像黄燕这类渐冻症患者，在河南本地就能获得国际前沿的精准治疗。

这款新药究竟“新”在何处？它为何能给患者带来前所未有的希望？这需要从渐冻症的病因说起。徐洪亮教授介绍，渐冻症中有一部分患者是由于基因突变所致，其中SOD1是中国人群中最常见的致病基因。可以把它想象成生产线上一个出了故障的“工人”，不断生产出有毒的蛋白质，这些“垃圾”堆积在运动神经元里，最终导致神经细胞死亡，指挥肌肉运动的“指令”无法传出。

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