66岁的帕金森病患者沈女士在上海交通大学医学院附属瑞金医院接受了一项创新治疗。医生通过微创手术,将自体诱导多能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植入她的脑部。自3月1日接受手术至今已有一个多月,沈女士已能实现一整天自主行走。
这是中国首次将此类细胞治疗技术应用于帕金森病临床实践,沈女士成为中国首例在国家药监局批准开展的临床试验中接受自体干细胞疗法的帕金森病患者。在第29个世界帕金森病日来临前夕,沈女士现身瑞金医院科普活动现场,分享了她的阶段性康复体验。
帕金森病是一种常见的神经退行性疾病,目前中国有数百万名患者。这种疾病因脑内产生多巴胺的神经元逐渐死亡,导致肢体震颤、运动迟缓等症状,最终可能导致患者运动功能丧失乃至全身僵硬,完全丧失生活自理能力。药物治疗虽能缓解症状,但无法阻止疾病进展。瑞金医院神经内科主任刘军表示,药物治疗5年后,患者易出现药效波动,且无法阻止疾病进展。对于部分患者,脑深部电刺激术(DBS)通过植入电极调控脑区活动,可一定程度改善运动障碍,但需要长期参数调控,部分患者的疗效也逐渐下降。
刘军团队联合中国科学院脑智卓越中心陈跃军研究员团队,历时三年研发出“UX-DA001注射液”。该疗法通过采集患者血液细胞,经实验室诱导为具有分化潜能的多巴胺能神经前体细胞,再精准移植至患者脑内特定区域。陈跃军团队通过技术创新,使分化细胞纯度达到国际先进水平。这项技术于2024年12月获得国家药监局临床试验许可后,于2025年正式启动。此次沈女士接受的细胞移植治疗采用患者自体细胞,避免了免疫排斥风险。
在患病的14年间,沈女士经历了从单药控制到多种药物联用,最终出现严重并发症的困境。而这次,手术醒来后,她就能在床上活动,第二天就能下地。沈女士表示,接受干细胞治疗后,她的睡眠质量明显改善,入睡很快,一觉能睡6个小时,原来僵硬的手脚也比之前灵活,每天都能感受到细微进步。虽然恢复过程需要耐心,但“一天比一天好”的状态让她充满希望。
据主刀的李殿友主任医师介绍,移植细胞将在未来3到6个月内逐渐成熟,与现有神经网络建立连接,按需释放多巴胺。与传统药物治疗相比,这种“细胞替代”疗法有望实现功能性治愈。刘军主任表示,团队将持续观察移植细胞的整合情况,并按计划逐步扩大受试者规模。随着中国人口老龄化不断加深,这项突破性技术可为帕金森病患者带来曙光。
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