12月22日,肖瑞平在接受专访时提到,全球约有1.9亿妇女患有内异症,这意味着全球约十分之一的女性受到这种疾病的困扰。这些患者中包括她的女儿和不少家人朋友。她表示,亲眼目睹她们所受的痛苦,作为女性和母亲,她感同身受。
肖瑞平介绍,研究发现,泌乳素信号通路激活会引起并恶化子宫内膜异位症,通过激活异位内膜细胞增殖,过度激活免疫系统引起炎症,并敏化痛感神经使得疼痛加剧。
她研发的HMI-115可以有效阻断泌乳素信号通路,因此阻断子宫内膜异位症的病理机制。另外,在小鼠疾病模型中,HMI-115可以减少甚至清除病灶,防止复发。
肖瑞平告诉北青报记者,HMI-115是一款原研药,即原创性的、自主开发的、新的药品。“研究人员必须从零做起,深刻理解疾病,一步步摸索解决方法。因此,研发周期漫长、投入大、风险高。”她说,做原研药就像在走一条没有人走过的路,必须充分考虑到疾病病理、药物对患者造成不良反应的可能性,从头探索治疗剂量、治疗周期等,还要确保药品生产的质量一致性,确保所用药物质量稳定可控。
临床试验过程也存在一定挑战,要为药物受试者建立标准,筛选招募前对患者既要严格把关,又要劝导患者入组。“新药的临床研发中存在着大量的不确定性因素,这是一个高风险、高投入、长周期的艰苦过程,需要国家政策支持、社会关注和产业合作、国际合作,需要整个生态系统的共同努力。”
在节目中,肖瑞平提到她的女儿因内异症引发的痛经而备受折磨,有时会在床上打滚好几个小时,即使吃了六片止痛片也无济于事。目前,肖瑞平团队研发的一种名为HMI-115的新药已经完成了二期临床试验。该药物副作用较小,不影响雌激素、孕激素和主要性激素,并已获得国家药品监督管理局突破疗法的认证。
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