“以前这个药对我们太遥远,就像看天上的星星一样,现在终于看到了希望。”1日上午7时许,山东枣庄市一位4岁的脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿顺利注射靶向治疗药物诺西那生钠后,患者母亲喜极而泣。
枣庄市妇幼保健院护士向记者展示诺西那生钠注射液。(新华社记者邵鲁文摄)
脊髓性肌萎缩症是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病,在我国新生儿中发病率约为1/6000到1/10000,目前约有患者3万多名。山东大学齐鲁医院神经内科遗传代谢病与罕见病专业主任赵玉英说,诺西那生钠注射液是我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。2019年进入中国市场时,每针价格近70万元,其昂贵的价格让患者家属难以承受。
2021年12月3日,国家医保局公布74种新药进医保,广受关注的“天价救命药”诺西那生钠注射液位列其中。在经过8轮谈判后,该药以3.3万元每针的“地板价”进入新版医保药品目录,这让不少患者看到了希望。
枣庄市妇幼保健院医师准备注射药物。(新华社记者郭绪雷摄)
枣庄市市中区医保局局长陈芹说,新版国家医保药品目录公布后,医保部门第一时间对辖区患者进行排查,与患者家属取得联系。在确定患者的用药需求后,经过与药企多次沟通,最终确保患儿能够第一时间得到药物救治。