70万变3万，“天价”是怎么“砍”下来的？(2)
“这对不少患者来说是一个重要的人生转折点。”公益组织美儿SMA关爱中心主任邢焕萍说，在已经收集到的2000多名患者数据中，有73%的孩子是6岁以下的幼童，如果不用药，患有严重的1型SMA患儿肌肉萎缩后甚至没法吃饭、喝水，乃至会危及生命，用药后可以有效遏制病情恶化。
来自江西的患儿毛毛10个月时被确诊为SMA，2岁半病情恶化，家里决定凑钱给孩子使用诺西那生钠注射液，半年多的时间注射了5针，孩子在行动方面出现较为明显的改善。
“两年的时间，这个药从国内上市到进医保，真的是一个奇迹。”毛毛妈妈说，但是在此次医保谈判结果出来前，毛毛一家已经再次凑钱准备来年的治疗费用。“无论能不能进医保，我都要做好让孩子能继续用药的准备。”
此前，诺西那生钠注射液申报了2020年医保谈判，然而拥有在SMA领域最大临床研究数据的诺西那生钠由于价格过于昂贵等多种因素，无缘当年国家医保药品目录。
“一直以来，将符合条件的罕见病治疗药品按规定纳入医保支付范围都是我们努力的方向。”国家医保局医药服务管理司司长黄华波说，此次目录调整共新增7种罕见病药品，首次实现高值罕见病药进医保，至此2021年版国家医保药品目录已经纳入40余种罕见病用药。
除了诺西那生钠注射液，用于治疗罕见病法布雷病、需要患者长期使用的阿加糖酶α注射用浓溶液同样以“远低于市场价”进入医保。而在此前，这种药的年治疗费用超过百万元。
对此，该药品生产方武田中国总裁单国洪说，医保目录调整纳入更多罕见病领域的创新药物，这在一定程度上显示，相关部门在医保目录调整过程中，支持具有显著临床需求和高价值药物的导向。
推荐阅读
北京15区党委换届 新一届区委常委名单一图读懂
北京日报2021-12-11 07:12:41
中央经济工作会议六大民生看点
新华社2021-12-11 05:02:30
【国际锐评】中尼复交！一个中国原则是大势所趋
国际在线2021-12-11 04:28:42
2030年前我国将送人上月球 重型运载火箭在研制中了！
快科技2021-12-10 20:12:38
乌被曝有500万支未登记枪支，俄外交部：令人不安
环球网2021-12-10 15:39:19
乌克兰军舰靠近刻赤海峡 地区紧张局势加剧
央视网2021-12-10 13:58:30
视频｜北京地铁通勤族今起可申请实名快速进站，记者体验如何注册
新京报2021-12-10 20:13:00
美众议院通过新版国防授权法 大打“遏华牌”
参考消息2021-12-10 15:28:07
央视新闻里戴绿鱼头套走红男孩发声：就像逗防疫人员开心
潇湘晨报2021-12-10 22:21:05
宁波10例感染者暴露于同一艾灸馆 确诊者 ：每天顾客上百人
新京报2021-12-10 19:52:00
尼加拉瓜宣布与台“断交” 外媒:这对美国是个打击
环球网2021-12-10 14:13:14
《古董局中局》助力葛优主演电影累计票房破100亿
新京报2021-12-10 22:01:05
退休教授状告中国知网胜诉后论文被下架 中国知网致歉
中国知网2021-12-10 23:43:15
孙海洋称阳谷县赵堂村疑有被拐儿童 警方：那三位孩子是收养的
新京报2021-12-10 22:41:01
国际丨英国高等法院裁定允许阿桑奇被引渡至美国
新京报2021-12-10 21:02:00
动解|被拐孩子，为何选择“养父母”？
新京报2021-12-10 20:32:00
普京强调：俄罗斯不接受乌克兰加入北约
参考消息2021-12-10 13:45:18
女模发现陌生女相册有自己睡房照 对方系丈夫情人
2017-11-30 14:32:06
43年梦中相见今朝成真 72岁母亲对丢失儿子含泪道歉
人民资讯2021-12-11 05:23:40
美军在亚太三航母或成标配 两艘常驻一艘机动
环球网2021-12-10 14:01:23
视频｜加入WTO 20年 中国发生了哪些变化？
新京报2021-12-10 23:52:00
新郎结婚走红毯被朋友往衣领灌酒 网友：是损友应远离
中国网直播2021-12-11 00:02:07
看！2021中国经济新气象
新华网2021-12-10 10:41:39
拜登:如果俄罗斯入侵乌克兰 美不会单方面向乌派兵
参考消息2021-12-10 15:37:19
美国防部证实已向乌克兰交付180枚“标枪”导弹
环球网2021-12-10 15:41:17
绿媒紧盯：解放军军机上午8度进入台“西南空域”
环球网2021-12-10 15:27:24
探访北京文峰门店：一门店已撤掉老板陈浩大照片
新京报2021-12-10 22:02:00
国际丨现场：纳米比亚两车相撞致15死 火焰熊熊车辆被烧成空架
新京报2021-12-10 22:53:00
美议员叫嚣对俄使用核武器 俄方：无知
参考消息2021-12-10 13:54:26
蔡英文任内8个国家与台"断交" 这两个"友邦"也悬了
海外网2021-12-10 14:14:56
台“防长”称：主动权不在台湾，开战处处是战场
观察者网2021-12-10 14:04:46
武汉一快递员在火灾中连救3人 获颁“消防勇士”奖牌
新京报2021-12-10 21:12:00
得寸进尺！立陶宛总统呼吁美国在立部署永久性部队
环球网2021-12-10 15:56:58
连续地震日本沉没成真？ 警惕军国主义狗急跳墙！
2021-12-10 10:46:13
拒绝追随美国，马克龙：奥运会不应该被政治化
环球网2021-12-10 14:09:08
