此外，匹多莫德没有被收录到任何一本标准的药理学教材，也没有被欧盟药品监管部门EMA或美国药品监管部门FDA批准上市。
面对疗效不明确等质疑，匹多莫德的生产企业南京海辰药业回应：“这个药进入市场很多年了，从市场反馈来看，对于患者增强免疫力还是有用处的。”
江苏吴中医药回应：“其是国家药监局批文生产的，使用说明书经过国家核准并具有法律效力，说明书上所有适应症都经过医学证明。”
“神药”家族疑云重重
治疗病种多、适用科室广，辅助用药常被称为“神药”“万金油”。半月谈记者调查梳理发现，匹多莫德缺乏足够有说服力的临床研究。
中国药科大学基础医学与临床药学学院副院长丁选胜、北京大学医学部免疫学系副主任王月丹等多位专家认为，尽管目前很大一部分临床研究看到了匹多莫德的效果，但研究的证据级别、样本数量、科研设计普遍存在质量不高、说服力不强等问题。
而且，研究主要是对现象指标的观察层面，对药物具体的作用机制没有研究清楚。
被质疑的“神药”并非个案。2017年12月2日“丁香医生”公众号发布名为《一年狂卖7.5亿的洗脑神药，请放过中国老人》的文章，莎普爱思滴眼液的有效性遭多位医生质疑，并被食药监总局要求重新开展临床试验。
之前“冀连梅药师”微信公众号还指出了另一个“神药”——“羟甲淀粉钠 ”，半月谈记者查询发现，网络上有很多家长对“匹多莫德”“羟甲淀粉钠”哪个更好、能否共同使用等发问。
有效性的边界在哪里？ 冀连梅说，从“羟甲淀粉钠”的说明书上看到，这是免疫调节药，临床用于小儿反复呼吸道感染和由此诱发的支气管哮喘，不良反应少见。
