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冰桶挑战发起人离世!医学对渐冻人症的攻坚没有止步

2017-12-07 10:31:00    中国经济网  参与评论()人

  2017年11月25日,最早发起「冰桶挑战」的“渐冻人”安东尼·瑟那查逝世,享年46岁,结束了与肌萎缩侧索硬化症(ALS)14年的搏斗。

安东尼和他的妻子、女儿 (渐冻症协会官网资料图)

  冰桶挑战吸引了世界各界知名人士的参与,包括微软创始人比尔·盖茨,物理学家史蒂夫·霍金……更重要的是,这项「刷屏」级的活动,也让更多人认识了ALS这种全球每10万个人中不到两个病人的罕见病,并募集到大量科研基金。这些基金极大地促进了ALS的医学发展。

  安东尼去世后的几天,12月3日,科学界的奥斯卡,全球奖金额最高的科学奖「科学突破奖」把今年的生命科学奖项授予了阐明遗传性肌萎缩性侧索硬化症(ALS)分子发病机制的唐.克利夫兰博士。

Don Cleveland

  以上是官网照片,但据说其实以下照片再搞怪10倍才是该教授的真实人设

  加州大学圣迭戈分校路德维希肿瘤研究所的唐.克利夫兰(Don Cleveland)为遗传性ALS的分子发病机制发现作出重要贡献,包括:神经退行性变中神经胶质细胞的作用,以及建立关于遗传性肌萎缩性侧索硬化症和亨廷顿症的反义寡核苷酸(AON)疗法的动物模型。

  Cu/Zn超氧化物歧化酶SOD1基因的突变被发现是家族性ALS的关键原因。SOD1的突变,使得原本能够清除自由基的利器,产生了新的毒性功能。这种突变不光可以影响神经元,还能影响胶质细胞,从而共同促发了ALS。

  虽然说ALS机理的研究为治疗药物的开发做了有利铺垫,但目前,全球患者可用的已上市ALS药物数量非常有限。今年刚获得美国FDA批注用于治疗ALS的自由基清除剂依达拉奉(商品名:Radicava)是其中的新兴力量。此前的20余年时间内,美国ALS患者可用的药物仅有一种:赛诺菲的利鲁唑(Riluzole),现在终于有了更多选择。

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