新华社广州３月３０日电（记者 刘羽佳 马晓澄）广东科学家领衔的国际研究团队经过四年努力，利用基因编辑技术（ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９）和体细胞核移植技术，成功培育出亨廷顿舞蹈病基因敲入猪，精准地模拟出人类神经退行性疾病。该项成果３０日在生物学顶尖学术期刊《细胞》在线发表。
研究发现，该猪模型不仅能模拟亨廷顿舞蹈症病人在大脑中特异神经元选择性死亡的典型病理特征，而且表现出类似亨廷顿舞蹈病“舞蹈样”的异常行为。更重要的是，这些病理特征及异常行为都可以稳定地遗传给后代。
论文通讯作者之一、中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学说，猪的心血管系统、消化系统、骨骼发育和矿物质代谢等都与人类极其相似，是人类医学研究理想的大动物模型，且猪的基因多样、繁殖周期短，便于根据特殊需要进行选育。“因此，将猪的疾病模型用于药物筛选、人类疾病研究、干细胞治疗，研究结果更容易转化为临床应用。”
同为论文通讯作者的暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江表示，该研究为开发治疗亨廷顿舞蹈病的新手段提供了稳定、可靠的动物模型，也为培育其他神经退行性疾病大动物模型提供了技术范本和理论依据。
李晓江说，神经疾病基因敲入猪的成功，将推动我国发展出大动物疾病模型的医药研发产业链，促进针对阿尔茨海默病、帕金森症等神经退行性疾病以及免疫缺陷、肿瘤、代谢性疾病的新药研发进程。同时，该动物模型还可用于干细胞治疗等手段的临床前评价。
