央广网北京10月26日消息(记者刘天思 通讯员任鑫)2017年10月25-26日，为期2天的“第三届中国基因治疗产业发展论坛”在北京经济技术开发区生物医药园举办。本次论坛由中国医药生物技术协会基因治疗分会主办，北京亦创生物技术产业研究院、中关村美中生物技术产业集群创新联盟与北京五加和分子医学研究所有限公司承办。大会主席团和组委会由魏于全院士，黄文林教授、刘德培院士、李春岩院士、薛京伦教授、王军志教授、王宁利教授、钱其军教授、颜光美教授、周国瑛教授、吴小兵教授共同组成，来自全国基因治疗及细胞治疗领域的30位权威专家出席了本次大会。深圳罗兹曼国际转化医学研究院院长周国瑛教授主持会议，大会主席华西医院临床肿瘤中心主任与生物治疗国家重点实验室主任魏于全院士做大会致辞。
中国医药生物技术协会基因治疗分会于2013年在北京成立，旨在强化我国基因治疗领域的学术交流和对外交往。分会成立以来，分别在2013年和2014年举办了第一届和第二届中国基因治疗药物产业发展论坛。本次大会围绕基因治疗的产业发展进行了精彩的报告，并同与会的临床医生、科研专家、企业家们和罕见病患者组织代表们分享了基因治疗药物的研发和产业化发展趋势、国内外基因治疗药物的最新进展和研发策略、基因药物大规模制备关键技术、制品质量标准的建立及评价方法、以及相关的政策法规等方面的内容和最新进展。
目前单基因遗传病治疗的频频突破，ex vivo转基因细胞治疗（如CAR-T）在美国上市，基因治疗重返中心舞台。魏于全院士就基因与细胞治疗研究进展开场发言。大会嘉宾分享了包括血友病、视网膜疾病等眼科疾病、MPS3A和SMA等代谢性疾病的罕见病基因治疗进展，对基因治疗方案在肿瘤治疗中的应用进行了深度交流，并对将基因治疗应用于如糖尿病、艾滋病等慢性重大疾病进行了深入探讨。北京瑞希罕见病研究所所长吴小兵教授指出：“基因载体是基因治疗药物研发必不可少的‘利器’。目前病毒载体在基因治疗应用中仍占据主要地位。其中AAV载体在单基因遗传病、代谢病、神经系统疾病等方面优势明显，慢病毒载体在ex vivo转基因细胞治疗方面效果显著，单纯疱疹病毒作为一种融瘤病毒上已成功上市。”上海剑桓生物科技有限公司联合创始人、总裁周辰教授表示：“随着基因治疗和抗体药的研发进展，基因治疗定义的大大扩增，也给艾滋病的基因治疗提供了新的机遇，将抗体药的开发与基因治疗结合起来，很可能就是其中之一。”北京琻葫芦基因科技有限公司技术总监余双庆博士也在会上提出了携带PD-1抗体基因的AAV载体在肿瘤治疗中的新策略。
